Selpercatinib: Nutzenbewertung bei Schilddrüsenkarzinom
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (2024) bewertet den Zusatznutzen von Selpercatinib bei fortgeschrittenem, rearranged-during-Transfection(RET)-Fusions-positivem Schilddrüsenkarzinom. Die Bewertung bezieht sich auf Patientengruppen, bei denen eine Therapie mit radioaktivem Jod refraktär oder nicht angemessen ist.
Die Zielpopulation umfasst zum einen Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren in der Erstlinientherapie. Zum anderen werden Jugendliche ab 12 Jahren nach einer Vortherapie mit einem Proteinkinase-Inhibitor (wie Sorafenib oder Lenvatinib) betrachtet.
Erwachsene Patienten, die bereits eine Vortherapie erhalten haben, waren bereits Gegenstand einer früheren Nutzenbewertung (A21-29). Sie sind daher nicht Teil dieses aktuellen Berichts.
Empfehlungen
Die IQWiG-Dossierbewertung kommt zu folgenden zentralen Ergebnissen hinsichtlich des Zusatznutzens und der Anwendung:
Bewertung des Zusatznutzens
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen von Selpercatinib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für keine der untersuchten Patientengruppen belegt. Der Bericht begründet dies wie folgt:
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Der pharmazeutische Unternehmer legte lediglich Daten aus den einarmigen Studien LIBRETTO-001 und LIBRETTO-121 vor.
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Da ein direkter Vergleichsarm fehlt, ist ein Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Sorafenib, Lenvatinib oder Best Supportive Care) methodisch nicht möglich.
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Dies gilt sowohl für die Erstlinientherapie als auch für die Zweitlinientherapie bei Jugendlichen.
Anforderungen an die Anwendung
Für eine qualitätsgesicherte Anwendung formuliert der Bericht folgende Voraussetzungen:
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Vor Behandlungsbeginn wird die Bestätigung einer RET-Fusion durch einen validierten Test gefordert.
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Die Einleitung und Überwachung der Therapie soll durch onkologisch erfahrene Ärzte erfolgen.
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Es wird eine engmaschige Überwachung von Leberwerten (AST, ALT), Blutdruck, Serum-Elektrolyten und dem QTcF-Intervall (Ausgangswert ≤ 470 ms) empfohlen.
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Die gleichzeitige Anwendung von starken CYP3A4-Induktoren sollte aufgrund eines potenziellen Wirksamkeitsverlustes vermieden werden.
Dosierung
Der Bericht nennt folgende gewichtsabhängige Dosierungsempfehlungen für Selpercatinib zur oralen Einnahme:
| Körpergewicht | Empfohlene Dosis | Einnahmefrequenz |
|---|---|---|
| Unter 50 kg | 120 mg | 2-mal täglich |
| 50 kg oder mehr | 160 mg | 2-mal täglich |
Die Behandlung wird fortgesetzt, bis ein Krankheitsprogress oder eine inakzeptable Toxizität auftritt. Für Kinder unter 12 Jahren ist das Medikament nicht vorgesehen.
Kontraindikationen
Laut Bericht wird der Einsatz von Selpercatinib in der Schwangerschaft sowie bei gebärfähigen Frauen ohne Empfängnisverhütung nicht empfohlen. Das Stillen sollte während der Therapie und für mindestens eine Woche nach der letzten Dosis eingestellt werden. Eine Anwendung bei Kindern unter 12 Jahren ist nicht vorgesehen.
💡Praxis-Tipp
Ein zentraler Aspekt der Bewertung ist, dass der Zusatznutzen von Selpercatinib mangels kontrollierter Vergleichsstudien formal als nicht belegt gilt. Unabhängig davon wird für die klinische Anwendung betont, dass vor Therapiebeginn zwingend ein QTcF-Intervall von ≤ 470 ms sowie normwertige Serum-Elektrolyte und Leberwerte sichergestellt werden müssen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Der Grund hierfür ist das Fehlen von randomisierten kontrollierten Studien, da für die Bewertung nur einarmige Daten eingereicht wurden.
Der Bericht gibt an, dass Selpercatinib für Jugendliche ab 12 Jahren sowie für Erwachsene zugelassen ist. Für Kinder unter 12 Jahren liegen keine ausreichenden Daten vor.
Die Dosierung erfolgt laut Fachinformation gewichtsabhängig. Bei einem Körpergewicht ab 50 kg werden zweimal täglich 160 mg empfohlen, bei unter 50 kg zweimal täglich 120 mg.
Es wird eine regelmäßige Überwachung von Blutdruck, Leberwerten (AST, ALT), Serum-Elektrolyten und dem EKG (QT-Intervall) empfohlen. Besonders bei Begleitmedikation, die das QT-Intervall verlängert, sind häufigere EKG-Kontrollen indiziert.
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Quelle: IQWiG A24-62: Selpercatinib (Schilddrüsenkarzinom) - Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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