Selpercatinib bei Schilddrüsenkarzinom: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht fasst die IQWiG-Nutzenbewertung (A21-29) aus dem Jahr 2021 zu Selpercatinib zusammen. Bewertet wird der Zusatznutzen bei Erwachsenen mit fortgeschrittenem, RET-fusionspositivem Schilddrüsenkarzinom.
Die Zielpopulation umfasst Personen, die eine systemische Therapie nach einer Vorbehandlung mit Sorafenib und/oder Lenvatinib benötigen. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) unterscheidet dabei zwischen differenzierten (papillär/follikulär) und anaplastischen Karzinomen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde für beide Gruppen Best Supportive Care (BSC) festgelegt. Da kurative oder lokale Behandlungsmaßnahmen in diesem Stadium nicht mehr in Betracht kommen, steht die Linderung von Symptomen im Vordergrund.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Evidenzlage und zum Zusatznutzen:
Bewertung der Studienlage
Laut Bericht legte der pharmazeutische Unternehmer ausschließlich Daten aus der nicht kontrollierten Basket-Studie LIBRETTO-001 vor. Es wurden keine randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) identifiziert, die einen direkten oder indirekten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichen.
Die vorgelegte Evidenz wird aus folgenden Gründen als unzureichend für eine positive Bewertung eingestuft:
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Fehlender Vergleichsarm gegenüber Best Supportive Care (BSC)
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Abweichungen von der Fachinformation bei mindestens 33 % der eingeschlossenen Personen
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Behandlung über die Tumorprogression hinaus, was nicht den Zulassungsvorgaben entspricht
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Teilweise fehlende Vorbehandlung mit Sorafenib und/oder Lenvatinib in der Studienpopulation
Ausmaß des Zusatznutzens
Aufgrund der fehlenden vergleichenden Daten kommt die Bewertung zu einem eindeutigen Ergebnis:
-
Für das differenzierte Schilddrüsenkarzinom ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
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Für das anaplastische Schilddrüsenkarzinom ist ein Zusatznutzen ebenfalls nicht belegt.
Der Bericht betont, dass die deskriptiven Ergebnisse der LIBRETTO-001-Studie allein nicht ausreichen, um einen patientenrelevanten Vorteil gegenüber der Standardversorgung abzuleiten.
Dosierung
Der Bericht zitiert folgende Dosierungsvorgaben aus der Fachinformation für Selpercatinib:
| Körpergewicht | Empfohlene Dosis | Einnahmehäufigkeit | Zykluslänge |
|---|---|---|---|
| ≥ 50 kg | 160 mg | 2-mal täglich (oral) | 28 Tage |
| < 50 kg | 120 mg | 2-mal täglich (oral) | 28 Tage |
Laut Bericht kann die Dosis beim Auftreten unerwünschter Ereignisse in Schritten von 80 mg pro Tag reduziert werden.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Selpercatinib wird darauf hingewiesen, dass das Körpergewicht für die korrekte Dosisfindung essenziell ist. Der Bericht hebt hervor, dass ein Zusatznutzen gegenüber Best Supportive Care formal nicht belegt ist, da in der Zulassungsstudie kein direkter Vergleichsarm vorlag und teilweise von den Vorgaben der Fachinformation abgewichen wurde.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen weder für das differenzierte noch für das anaplastische Schilddrüsenkarzinom belegt. Grund hierfür ist das Fehlen von vergleichenden Studiendaten gegenüber Best Supportive Care.
Die Bewertung bezieht sich auf Personen, die zuvor eine systemische Therapie mit Sorafenib und/oder Lenvatinib erhalten haben. Zudem muss eine RET-Genfusion vorliegen.
Der Bericht verweist auf die Fachinformation, nach der bei einem Körpergewicht von unter 50 kg eine reduzierte Dosis von 120 mg zweimal täglich empfohlen wird. Bei einem Gewicht ab 50 kg beträgt die Dosis 160 mg zweimal täglich.
Die Daten stammen primär aus der Phase-1/2-Basket-Studie LIBRETTO-001. Der Bericht merkt an, dass es sich hierbei um eine nicht kontrollierte Studie ohne direkten Vergleichsarm handelt.
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Quelle: IQWiG A21-29: Selpercatinib (RET-Fusions-positives Schilddrüsenkarzinom) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.