Glasdegib bei akuter myeloischer Leukämie (AML): IQWiG
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (G20-17) befasst sich mit der frühen Nutzenbewertung von Glasdegib. Das Medikament wird zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) eingesetzt.
Da Glasdegib als Orphan Drug zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das IQWiG daher ausschließlich mit der Prüfung der Patientenzahlen und der Therapiekosten.
Die Bewertung stützt sich auf das Dossier des pharmazeutischen Unternehmers. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird in einem separaten Schritt durch den G-BA festgelegt.
Empfehlungen
Zugelassenes Anwendungsgebiet
Laut Bericht ist Glasdegib in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC) für eine spezifische Patientengruppe angezeigt. Es richtet sich an erwachsene Personen mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer AML.
Eine zwingende Voraussetzung für den Einsatz ist, dass die Betroffenen nicht für eine Standard-Induktionstherapie infrage kommen.
Zielpopulation und Patientenzahlen
Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) auf 780 bis 836 Personen. Das IQWiG bewertet diese Spanne jedoch als tendenziell unterschätzt.
Als Grund wird angeführt, dass der Anteil der Personen, die nicht für eine Standard-Induktionstherapie geeignet sind, in den Berechnungen des Unternehmers zu niedrig angesetzt wurde.
Therapiekosten und Begleitleistungen
Die berechneten Jahrestherapiekosten belaufen sich laut Dossier auf rund 169.360 Euro pro behandelter Person. Das IQWiG stuft diese Kostenkalkulation als überschätzt ein, da zu hohe Packungspreise für Glasdegib angesetzt wurden.
Gleichzeitig weist der Bericht darauf hin, dass bestimmte Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen im Dossier nicht berücksichtigt wurden. Dazu zählen:
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Regelmäßige Nierenfunktionsuntersuchungen
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Häufige Kontrollen der Thrombozyten- und Leukozytenzahl
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Kosten für die Herstellung parenteraler Zubereitungen (Hilfstaxe)
Dosierung
Der Bericht zitiert die folgenden Dosierungsangaben aus der Fachinformation für die Kombinationstherapie:
| Medikament | Dosierung | Einnahmezyklus |
|---|---|---|
| Glasdegib | 100 mg 1-mal täglich | Kontinuierliche Behandlung |
| Cytarabin (LDAC) | 20 mg 2-mal täglich | An den Tagen 1 bis 10 eines 28-Tage-Zyklus |
Kontraindikationen
Der Bericht erwähnt, dass Kontraindikationen gemäß der Fachinformation von Glasdegib bestehen. Aufgrund fehlender Daten zur Häufigkeit im Versorgungsalltag werden diese jedoch nicht weiter quantifiziert.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist darauf hin, dass unter der Kombinationstherapie mit Glasdegib und Cytarabin an regelmäßige Laborkontrollen gedacht werden muss. Es wird betont, dass insbesondere Nierenfunktionsuntersuchungen sowie engmaschige Kontrollen der Thrombozyten- und Leukozytenzahl erforderlich sind.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist Glasdegib für Erwachsene mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer AML zugelassen. Voraussetzung ist, dass diese Personen nicht für eine Standard-Induktionstherapie infrage kommen.
Die Therapie erfolgt in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC). Der Bericht beschreibt hierfür einen 28-Tage-Zyklus.
Glasdegib hat den Status eines Orphan Drugs (Arzneimittel für seltene Leiden). Bei diesen Medikamenten gilt der medizinische Zusatznutzen laut Gesetz bereits durch die Zulassung als belegt.
Der Bericht verweist auf die Fachinformationen, die regelmäßige Nierenfunktionsuntersuchungen fordern. Zudem sind häufige Kontrollen der Thrombozyten- und Leukozytenzahl erforderlich.
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Quelle: IQWiG G20-17: Glasdegib (akute myeloische Leukämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.