Gilteritinib bei AML: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet Gilteritinib zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML). Es handelt sich um ein Orphan Drug, weshalb der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt gilt.
Aus diesem Grund fokussiert sich die Dossierbewertung ausschließlich auf die Anzahl der infrage kommenden Personen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie auf die zu erwartenden Therapiekosten.
Gilteritinib wird als Monotherapie bei Erwachsenen mit rezidivierter oder refraktärer AML eingesetzt, die eine FLT3-Mutation (FMS-like-Tyrosine-Kinase-3) aufweisen.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende Kernaussagen zu Patientenzahlen und Kosten:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Laut IQWiG-Bericht wird die Anzahl der GKV-Versicherten für diese Therapie auf 389 Personen (Spanne: 223 bis 576) geschätzt. Das Institut weist jedoch darauf hin, dass diese Zahl aufgrund der Berechnungsgrundlage mit Unsicherheiten behaftet ist.
Es wird angemerkt, dass bei Verwendung aktuellerer Inzidenzdaten zur AML die tatsächliche Anzahl der Betroffenen höher ausfallen könnte.
Therapiekosten und Behandlungsdauer
Der Bericht bewertet die vom pharmazeutischen Unternehmer berechneten Kosten. Folgende Eckdaten werden als plausibel eingestuft:
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Eine maximale Behandlungsdauer von 365 Tagen zur Berechnung der Jahrestherapiekosten
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Jahrestherapiekosten in Höhe von 279.498,63 Euro pro behandelter Person
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Die Kosten umfassen das Arzneimittel sowie zusätzlich notwendige GKV-Leistungen
Begleitende Diagnostik
Gemäß Fachinformation wird vor Therapiebeginn die Testung auf eine FLT3-Mutation vorausgesetzt. Während der Behandlung wird eine regelmäßige Kontrolle der Serumchemie einschließlich der Kreatinphosphokinase empfohlen.
Zusätzlich wird die Durchführung eines Elektrokardiogramms vor Beginn sowie in den ersten vier Monaten der Therapie angeraten.
Dosierung
Die Angaben zum Verbrauch im Bericht basieren auf der Fachinformation.
| Medikament | Dosierung | Indikation |
|---|---|---|
| Gilteritinib | 120 mg (3 x 40 mg Tabletten) 1-mal täglich | Rezidivierte oder refraktäre AML mit FLT3-Mutation |
💡Praxis-Tipp
Die Fachinformation empfiehlt, die Behandlung mit Gilteritinib für bis zu sechs Monate in Betracht zu ziehen, da ein klinisches Ansprechen auch verzögert eintreten kann. Ein vorzeitiger Therapieabbruch bei initial fehlendem Ansprechen sollte daher kritisch evaluiert werden.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist das Medikament als Monotherapie für Erwachsene mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) zugelassen. Zwingende Voraussetzung ist das Vorliegen einer FLT3-Mutation.
Der Bericht beziffert die Jahrestherapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung auf rund 279.500 Euro pro Person. Diese Berechnung geht von einer Behandlungsdauer von einem vollen Jahr aus.
Es wird empfohlen, während der Behandlung die Serumchemie inklusive Kreatinphosphokinase zu überwachen. Zudem ist ein EKG vor Therapiebeginn und in den ersten vier Behandlungsmonaten angeraten.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt. Der IQWiG-Bericht prüft in diesem Verfahrensabschnitt daher nur die Patientenzahlen und Therapiekosten.
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Quelle: IQWiG G19-20: Gilteritinib (AML) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.