IQWiG2019Hämatologie

Liposomales Daunorubicin/Cytarabin: Therapie bei AML

Diese Leitlinie stammt aus 2019 und ist möglicherweise nicht mehr aktuell. Aktualität beim Herausgeber prüfen
KI-generierte Zusammenfassung|Quelle: IQWiG (2019)|Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung

Hintergrund

Liposomales Daunorubicin und Cytarabin ist ein Orphan Drug zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML). Der IQWiG-Bericht G18-12 bewertet das Dossier des pharmazeutischen Unternehmers gemäß § 35a SGB V.

Da es sich um ein Medikament für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung bereits gesetzlich als belegt. Die Bewertung beschränkt sich daher ausschließlich auf die Überprüfung der Anzahl der Patientinnen und Patienten sowie der Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung (GKV).

Das zugelassene Anwendungsgebiet umfasst Erwachsene mit neu diagnostizierter therapiebedingter AML (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC).

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Häufige Fragen dazu

💡Praxis-Tipp

Laut IQWiG-Bericht ist die Zulassung von liposomalem Daunorubicin und Cytarabin bei t-AML und AML-MRC nicht auf Personen beschränkt, die für eine intensive Induktionschemotherapie infrage kommen. Es wird darauf hingewiesen, dass eine solche Einschränkung der Zielpopulation aus der aktuellen Fachinformation nicht hervorgeht.

Häufig gestellte Fragen

Das Medikament ist zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter therapiebedingter AML (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC) zugelassen.

Da es sich um ein Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG prüft in diesem Fallauftrag nur die Patientenzahlen und Therapiekosten.

Der Bericht schätzt die plausible Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf 433 bis 716 Personen. Die niedrigere Schätzung des Herstellers wird als Unterschätzung bewertet, da sie unzulässige Einschränkungen vornimmt.

Bis zu einer möglichen Vereinbarung über ein NUB-Entgelt (Neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden) erfolgt die Finanzierung prinzipiell über die regulären stationären Fallpauschalen (DRG).

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Quelle: IQWiG G18-12: Liposomales Daunorubicin und Cytarabin (akute myeloische Leukämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen

KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.

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