Gemtuzumab Ozogamicin bei AML: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G18-09 bewertet das Dossier zu Gemtuzumab Ozogamicin (Mylotarg). Das Arzneimittel ist als Orphan Drug zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) zugelassen.
Da für Orphan Drugs der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt gilt, beschränkt sich der Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) auf spezifische ökonomische und epidemiologische Aspekte. Es werden ausschließlich die Anzahl der betroffenen Personen in der GKV-Zielpopulation sowie die Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung (GKV) bewertet.
Die Zielpopulation umfasst Personen ab 15 Jahren mit nicht vorbehandelter, neu diagnostizierter CD33-positiver AML. Die akute Promyelozytenleukämie (APL) ist von der Anwendung explizit ausgenommen.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Bewertungsergebnisse:
Zielpopulation und Epidemiologie
Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die GKV-Zielpopulation auf 1420 bis 1943 Personen. Laut IQWiG stellt diese Zahl jedoch eine Überschätzung dar, da das methodische Vorgehen bei der Herleitung mehrere Mängel aufweist.
Folgende Kritikpunkte werden vom Institut an der Berechnung angeführt:
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Die verwendeten Literaturquellen stammen teilweise aus dem Ausland oder den 1980er-Jahren und sind nur eingeschränkt übertragbar.
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Ein herangezogener Anteilswert schließt fälschlicherweise Kinder unter 15 Jahren ein.
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Es wird nicht berücksichtigt, dass die Therapie nur für Personen infrage kommt, die für eine intensive Induktionschemotherapie geeignet sind.
Therapiekosten
Die Behandlung erfolgt als Kombinationstherapie mit Daunorubicin und Cytarabin im stationären Bereich. Die berechneten Arzneimittelkosten werden vom IQWiG als plausibel eingestuft.
Die Jahrestherapiekosten belaufen sich auf:
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38.530,52 € für die Induktionsphase (ein Zyklus).
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Bis zu 65.711,56 € für die gesamte Therapie (Induktionsphase plus bis zu zwei Konsolidierungszyklen).
Zusatznutzen
Aufgrund des Status als Orphan Drug gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung formal als belegt. Das genaue Ausmaß des Zusatznutzens wird in einem separaten Schritt durch den G-BA bewertet.
Dosierung
Die Kostenberechnung des IQWiG basiert auf folgendem Applikationsschema für die Kombinationstherapie:
| Therapiephase | Gemtuzumab Ozogamicin | Daunorubicin | Cytarabin |
|---|---|---|---|
| Induktion (1 Zyklus) | Tag 1, 4 und 7 | Tag 1 bis 3 | Tag 1 bis 7 |
| Konsolidierung (Zyklus 1) | Tag 1 | Tag 1 | Tag 1 bis 4 (alle 12 Stunden) |
| Konsolidierung (Zyklus 2) | Tag 1 | Tag 1 bis 2 | Tag 1 bis 4 (alle 12 Stunden) |
Laut Fachinformation wird darauf hingewiesen, dass Gemtuzumab Ozogamicin während einer zweiten Induktionstherapie nicht verabreicht werden sollte.
Kontraindikationen
Gemäß der Fachinformation besteht eine Kontraindikation bei Überempfindlichkeit gegen die enthaltenen Wirkstoffe. Dies schließt auch Überempfindlichkeiten gegen die in der Fachinformation benannten sonstigen Bestandteile ein.
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht ist bei der Indikationsstellung streng darauf zu achten, dass Gemtuzumab Ozogamicin nur bei Personen angewendet wird, die für eine intensive Induktionschemotherapie infrage kommen. Zudem wird betont, dass das Medikament während einer eventuellen zweiten Induktionstherapie nicht mehr verabreicht werden darf.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist laut Bericht für Personen ab 15 Jahren zugelassen. Es wird bei nicht vorbehandelter, neu diagnostizierter CD33-positiver AML eingesetzt.
Nein, die akute Promyelozytenleukämie (APL) ist laut Zulassung explizit von der Behandlung mit diesem Arzneimittel ausgenommen.
Die Anwendung erfolgt als Kombinationstherapie zusammen mit Daunorubicin und Cytarabin. Die Verabreichung findet in der Regel im stationären Bereich statt.
Da es sich um ein Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG prüft in diesem Verfahrensabschnitt nur die Patientenzahlen und die zu erwartenden Therapiekosten.
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Quelle: IQWiG G18-09: Gemtuzumab Ozogamicin (akute myeloische Leukämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.