Blinatumomab bei ALL: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Artikel fasst die IQWiG-Dossierbewertung zu Blinatumomab zusammen. Das Arzneimittel wird zur Behandlung der akuten lymphatischen Leukämie (ALL) eingesetzt.
Da Blinatumomab als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt ein medizinischer Zusatznutzen nach § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG bewertet in diesem Verfahren daher ausschließlich die Patientenzahlen und die Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung (GKV).
Das zugelassene Anwendungsgebiet umfasst Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver, CD19-positiver, rezidivierter oder refraktärer B-Vorläufer-ALL. Voraussetzung ist eine fehlgeschlagene Behandlung mit mindestens zwei Tyrosinkinaseinhibitoren (TKI) und das Fehlen alternativer Behandlungsoptionen.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht fokussiert sich auf die Bewertung der epidemiologischen und ökonomischen Daten des pharmazeutischen Unternehmers:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Laut Bericht schätzt der pharmazeutische Unternehmer die Zahl der infrage kommenden GKV-Patienten auf 5 bis 11 Personen pro Jahr.
Das IQWiG bewertet diese Schätzung jedoch als unsicher. Es wird kritisiert, dass alternative Behandlungsoptionen in der Berechnung nicht ausreichend berücksichtigt wurden.
Zu diesen Alternativen zählen laut Bericht beispielsweise eine allogene Stammzelltransplantation oder die Behandlung mit Tisagenlecleucel bei bestimmten Altersgruppen.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für Blinatumomab belaufen sich laut Bericht auf:
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129.382,76 Euro als Untergrenze (bei 2 Zyklen)
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Bis zu 338.385,68 Euro als Obergrenze (bei maximal 5 Zyklen)
Zusätzlich fallen laut IQWiG weitere Kosten an, die in dieser Summe noch nicht abgebildet sind. Dazu gehören die Bereitstellung einer Infusionspumpe, die Prämedikation mit Dexamethason sowie die Herstellung der parenteralen Lösung.
Dosierung
Die Dosierungsangaben basieren auf der im Bericht zitierten Fachinformation für Patienten mit einem Körpergewicht von ≥ 45 kg:
| Behandlungszyklus | Behandlungstage | Dosierung | Verabreichung |
|---|---|---|---|
| Zyklus 1 | Tag 1 bis 7 | 9 µg/Tag | Intravenöse Dauerinfusion |
| Zyklus 1 | Tag 8 bis 28 | 28 µg/Tag | Intravenöse Dauerinfusion |
| Zyklus 2 bis 5 | Tag 1 bis 28 | 28 µg/Tag | Intravenöse Dauerinfusion |
Die Therapie besteht aus bis zu 2 initialen Zyklen und bis zu 3 weiteren Konsolidierungszyklen. Zwischen den 28-tägigen Behandlungszyklen wird ein 14-tägiges behandlungsfreies Intervall eingehalten.
Kontraindikationen
Laut Bericht besteht eine Kontraindikation bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff Blinatumomab oder einen der sonstigen Bestandteile des Arzneimittels.
💡Praxis-Tipp
Laut Fachinformation wird für den ersten Behandlungszyklus ein stationärer Aufenthalt für mindestens die ersten 9 Tage empfohlen. Auch im zweiten Zyklus ist für die ersten 2 Behandlungstage eine stationäre Überwachung vorgesehen, bevor die Therapie in Abhängigkeit vom Gesundheitszustand ambulant fortgeführt werden kann.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist für Erwachsene mit rezidivierter oder refraktärer, CD19- und Philadelphia-Chromosom-positiver B-Vorläufer-ALL zugelassen. Voraussetzung ist laut IQWiG, dass zuvor mindestens zwei TKI-Therapien fehlgeschlagen sind und keine Alternativen bestehen.
Die reinen Arzneimittelkosten belaufen sich laut IQWiG auf etwa 129.000 bis 338.000 Euro pro Jahr. Die genauen Kosten hängen von der Anzahl der durchgeführten Behandlungszyklen ab.
Die Therapie erfolgt als intravenöse Dauerinfusion über 28 Tage, gefolgt von 14 Tagen Pause. Die Dosis wird im ersten Zyklus nach Tag 7 von 9 µg/Tag auf 28 µg/Tag gesteigert.
Ja, Blinatumomab ist als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen. Daher gilt der medizinische Zusatznutzen im Rahmen der frühen Nutzenbewertung gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt.
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Quelle: IQWiG G21-04: Blinatumomab (akute lymphatische Leukämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.