Ivacaftor bei zystischer Fibrose: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G18-21 bewertet Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (Cystic Fibrosis, CF) gemäß § 35a SGB V. Das Arzneimittel wird in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor eingesetzt.
Da Ivacaftor als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Die Bewertung des IQWiG beschränkt sich daher ausschließlich auf die Überprüfung der Patientenzahlen in der GKV-Zielpopulation sowie der Therapiekosten.
Die Zielpopulation umfasst Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren. Diese werden anhand ihrer spezifischen CFTR-Mutationen in zwei Anwendungsgebiete (A und B) unterteilt.
Empfehlungen
Der Bericht des IQWiG formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Dossierbewertung:
Zugelassene Anwendungsgebiete
Laut Bericht wird Ivacaftor als Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor für folgende Gruppen ab 12 Jahren eingesetzt:
-
Anwendungsgebiet A: Patienten, die homozygot für die F508del-Mutation sind.
-
Anwendungsgebiet B: Patienten, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und zusätzlich eine von 14 spezifischen Mutationen im CFTR-Gen aufweisen (z. B. P67L, R117C, L206W).
Bewertung der Patientenzahlen
Das IQWiG stellt fest, dass der pharmazeutische Unternehmer die Anzahl der infrage kommenden Patienten unterschätzt hat. Dies liegt daran, dass der Hersteller nur Patienten mit aktueller Einwilligungserklärung aus dem Register herangezogen hat, anstatt alle lebenden Patienten zu berücksichtigen.
Eigene Berechnungen des IQWiG ergeben folgende GKV-Zielpopulationen:
-
Für Anwendungsgebiet A: bis zu 2377 Patienten (statt der vom Hersteller berechneten 1701).
-
Für Anwendungsgebiet B: 222 bis 262 Patienten (statt der vom Hersteller berechneten 126 bis 188).
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für die Kombinationstherapie belaufen sich laut Dossier auf rund 214.000 Euro pro Patient. Das IQWiG merkt an, dass diese Kostenberechnung überschätzt ist.
Es wird kritisiert, dass der Hersteller für die Berechnung nicht die wirtschaftlichste Packungsgröße von Ivacaftor zugrunde gelegt hat. Zudem wurden im Anwendungsgebiet B Kosten für GKV-Leistungen eingerechnet, die laut Fachinformation lediglich empfohlen werden.
Dosierung
| Therapie | Patientengruppe | Jahrestherapiekosten (GKV) | Anmerkung des IQWiG |
|---|---|---|---|
| Ivacaftor + Tezacaftor/Ivacaftor | A: Homozygote F508del-Mutation (ab 12 J.) | ca. 214.022 € | Kosten überschätzt, da unwirtschaftliche Packungsgröße (28 statt 56 Filmtabletten) berechnet wurde |
| Ivacaftor + Tezacaftor/Ivacaftor | B: Heterozygote F508del-Mutation + 1 von 14 Mutationen (ab 12 J.) | ca. 214.022 - 214.052 € | Kosten überschätzt (unwirtschaftliche Packungsgröße); zusätzliche GKV-Leistungen eingerechnet, die nur empfohlen sind |
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht basieren die vom Hersteller berechneten Therapiekosten auf der unwirtschaftlicheren 28-Stück-Packung. Es wird darauf hingewiesen, dass in der Praxis die Verordnung der 56-Stück-Packung von Ivacaftor die wirtschaftlichere Alternative darstellt.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor für Patienten ab 12 Jahren zugelassen. Dies betrifft Patienten, die homozygot für die F508del-Mutation sind, sowie solche, die heterozygot für diese Mutation sind und zusätzlich eine von 14 spezifischen CFTR-Mutationen aufweisen.
Da Ivacaftor als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen laut § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Der IQWiG-Bericht beschränkt sich daher auf die Bewertung der Patientenzahlen und der Therapiekosten.
Die Jahrestherapiekosten für die Kombination aus Ivacaftor und Tezacaftor/Ivacaftor belaufen sich laut Dossier auf rund 214.000 Euro pro Patient. Das IQWiG merkt jedoch an, dass diese Kosten durch die Wahl einer unwirtschaftlichen Packungsgröße in der Berechnung überschätzt wurden.
Das IQWiG geht von höheren Patientenzahlen aus als der Hersteller. Für das Anwendungsgebiet A werden bis zu 2377 Patienten in der GKV-Zielpopulation geschätzt, für das Anwendungsgebiet B zwischen 222 und 262 Patienten.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG G18-21: Ivacaftor (zystische Fibrose) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.