Lumacaftor/Ivacaftor (CF): Indikation & Therapiekosten
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) umfasst die Dossierbewertung von Lumacaftor/Ivacaftor. Das Medikament wird zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) eingesetzt.
Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Dies gilt, solange der GKV-Umsatz innerhalb von 12 Monaten unter 50 Millionen Euro liegt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das IQWiG daher ausschließlich mit der Prüfung der Patientenzahlen und der Therapiekosten. Eine erneute Bewertung des medizinischen Nutzens fand in diesem Verfahren nicht statt.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht betont die Notwendigkeit von engmaschigen Kontrolluntersuchungen im ersten Behandlungsjahr. Es wird darauf hingewiesen, dass bei allen Patienten Leberfunktionstests und bei Jugendlichen zwischen 12 und 17 Jahren zusätzliche Augenuntersuchungen erforderlich sind.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist für Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose zugelassen. Voraussetzung ist laut Bericht, dass sie homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.
Die Jahrestherapiekosten belaufen sich laut IQWiG-Bericht auf rund 196.000 Euro pro Patient. Im ersten Behandlungsjahr sind die Kosten aufgrund von initialen Kontrolluntersuchungen minimal höher.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung gesetzlich als belegt. Dies gilt, solange der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro pro Jahr bleibt.
Der Bericht verweist auf erforderliche Leberfunktionstests für alle Patienten ab 12 Jahren. Bei Jugendlichen zwischen 12 und 17 Jahren sind zusätzlich Augenuntersuchungen vorgesehen.
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Quelle: IQWiG G15-14: Lumacaftor/Ivacaftor - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (IQWiG, 2016). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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