Lumacaftor/Ivacaftor bei Mukoviszidose: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) umfasst die Dossierbewertung von Lumacaftor/Ivacaftor. Das Medikament wird zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) eingesetzt.
Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Dies gilt, solange der GKV-Umsatz innerhalb von 12 Monaten unter 50 Millionen Euro liegt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das IQWiG daher ausschließlich mit der Prüfung der Patientenzahlen und der Therapiekosten. Eine erneute Bewertung des medizinischen Nutzens fand in diesem Verfahren nicht statt.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende Kernergebnisse zur Zielpopulation und den Therapiekosten:
Zielpopulation
Das Medikament ist für Patienten mit zystischer Fibrose zugelassen, die mindestens 12 Jahre alt sind. Eine weitere Voraussetzung ist, dass die Patienten homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.
Laut Bewertung wird die Größe der GKV-Zielpopulation auf etwa 2578 Patienten geschätzt. Der Bericht bewertet diese Herleitung als nachvollziehbar und plausibel.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung werden im Bericht detailliert aufgeschlüsselt. Es wird von einer kontinuierlichen Verabreichung ausgegangen.
| Altersgruppe | Kosten 1. Behandlungsjahr | Kosten ab 2. Behandlungsjahr |
|---|---|---|
| 12 bis 17 Jahre | ca. 196.021 € | ca. 196.006 € |
| ab 18 Jahren | ca. 195.995 € | ca. 195.993 € |
Zusätzlich notwendige GKV-Leistungen
Im ersten Behandlungsjahr fallen laut Bericht geringfügig höhere Kosten an. Dies wird mit notwendigen Kontrolluntersuchungen zu Behandlungsbeginn begründet:
-
Leberfunktionstests für alle Patienten ab 12 Jahren
-
Augenuntersuchungen für Patienten zwischen 12 und 17 Jahren
Kontraindikationen
Laut Fachinformation, auf die sich der Bericht bezieht, wird die Anwendung von Lumacaftor/Ivacaftor bei bestimmten Patientengruppen nicht empfohlen:
- Patienten, bei denen bereits eine Organtransplantation erfolgt ist
💡Praxis-Tipp
Der Bericht betont die Notwendigkeit von engmaschigen Kontrolluntersuchungen im ersten Behandlungsjahr. Es wird darauf hingewiesen, dass bei allen Patienten Leberfunktionstests und bei Jugendlichen zwischen 12 und 17 Jahren zusätzliche Augenuntersuchungen erforderlich sind.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist für Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose zugelassen. Voraussetzung ist laut Bericht, dass sie homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.
Die Jahrestherapiekosten belaufen sich laut IQWiG-Bericht auf rund 196.000 Euro pro Patient. Im ersten Behandlungsjahr sind die Kosten aufgrund von initialen Kontrolluntersuchungen minimal höher.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung gesetzlich als belegt. Dies gilt, solange der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro pro Jahr bleibt.
Der Bericht verweist auf erforderliche Leberfunktionstests für alle Patienten ab 12 Jahren. Bei Jugendlichen zwischen 12 und 17 Jahren sind zusätzlich Augenuntersuchungen vorgesehen.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG G15-14: Lumacaftor/Ivacaftor - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (IQWiG, 2016). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.