Zystische Fibrose: Tezacaftor/Ivacaftor Dosierung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A20-108 bewertet den Zusatznutzen der Wirkstoffkombination Tezacaftor/Ivacaftor (in Kombination mit Ivacaftor) bei zystischer Fibrose.
Die Zielgruppe umfasst Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind. Zusätzlich muss eine von 14 spezifischen Mutationen im CFTR-Gen vorliegen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die "Best supportive Care" (BSC) festgelegt. Diese umfasst eine patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen.
💡Praxis-Tipp
Laut Fachinformation wird bei Kindern und Jugendlichen vor Beginn der Therapie sowie zur Verlaufskontrolle eine Augenuntersuchung empfohlen, da unter Ivacaftor-haltigen Regimen Fälle von nicht kongenitaler Linsentrübung (Katarakt) berichtet wurden. Zudem wird zu regelmäßigen Leberfunktionstests geraten, da erhöhte Transaminasenwerte auftreten können.
Häufig gestellte Fragen
Der IQWiG-Bericht kommt zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen gegenüber der Best supportive Care nicht belegt ist. Es wurden keine geeigneten Vergleichsstudien vorgelegt.
Laut Fachinformation müssen die Tabletten im Ganzen geschluckt und zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen werden. Die Einnahme der Morgen- und Abenddosis erfolgt im Abstand von etwa 12 Stunden.
Es wird empfohlen, vor Therapiebeginn, alle 3 Monate im ersten Jahr und danach jährlich die Leberwerte zu kontrollieren. Bei Kindern und Jugendlichen wird zudem zu regelmäßigen Augenuntersuchungen geraten.
Wenn weniger als 6 Stunden vergangen sind, sollte die Dosis laut Fachinformation baldmöglichst nachgeholt werden. Sind mehr als 6 Stunden vergangen, wird empfohlen, die Dosis auszulassen und die nächste reguläre Dosis einzunehmen.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A20-108: Tezacaftor/Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahren, F508del-Mutation, heterozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A20-110: Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahren, F508del-Mutation, heterozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-107: Tezacaftor/Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-109: Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahren, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A21-76: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 12 Jahre, diverse Mutationen) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-77: Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A21-73: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (zystische Fibrose, ab 12 Jahre, diverse Mutationen) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A22-19: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis 11 Jahre, F508del-Mutation, andere / unbekannte
IQWiG A21-75: Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, Restfunktions-Mutation) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen