Zystische Fibrose: Therapie mit Tezacaftor/Ivacaftor
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (G18-20) umfasst die Dossierbewertung von Tezacaftor/Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF). Da es sich um ein Orphan Drug zur Behandlung eines seltenen Leidens handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt.
Die Bewertung beschränkt sich daher auf die Überprüfung der Angaben des pharmazeutischen Unternehmers zu den Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie den Therapiekosten. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird im Anschluss separat durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet.
Das Medikament wird in Kombination mit Ivacaftor bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren eingesetzt. Die Zulassung umfasst spezifische Genotypen der F508del-Mutation im CFTR-Gen.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Ivacaftor als Kombinationspartner zu Tezacaftor/Ivacaftor wird auf die Wahl der wirtschaftlichsten Packungsgröße hingewiesen. Der Bewertungsbericht betont, dass die Verwendung der 56-Stück-Packung anstelle der 28-Stück-Packung zu einer relevanten Reduktion der Jahrestherapiekosten führt.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist das Medikament für Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 12 Jahren indiziert. Es wird in Kombination mit Ivacaftor angewendet.
Die Therapie ist für Personen zugelassen, die homozygot für die F508del-Mutation sind. Zudem ist der Einsatz bei heterozygoter F508del-Mutation möglich, sofern eine von 14 weiteren spezifischen CFTR-Mutationen vorliegt.
Die reinen Arzneimittelkosten für die Kombinationstherapie werden im Bericht mit rund 214.000 Euro pro Jahr beziffert. Es wird jedoch darauf hingewiesen, dass durch die Wahl größerer Packungseinheiten wirtschaftlichere Verordnungen möglich sind.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt. Die Bewertung beschränkt sich daher auf Patientenzahlen und Therapiekosten.
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Quelle: IQWiG G18-20: Tezacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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