Ivacaftor bei Mukoviszidose: IQWiG-Dossierbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G12-02 bewertet das Dossier für den Wirkstoff Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose). Die Bewertung erfolgt im Rahmen der frühen Nutzenbewertung für Orphan Drugs gemäß § 35a SGB V.
Bei Orphan Drugs gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung gesetzlich als belegt. Daher fokussiert sich der Bericht ausschließlich auf die Anzahl der infrage kommenden Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie die zu erwartenden Therapiekosten.
Die Zielpopulation umfasst Patienten ab 6 Jahren, die eine G551D-Mutation im CFTR-Gen aufweisen. Es wird davon ausgegangen, dass alle identifizierten Patienten mit dieser Mutation mit dem Wirkstoff behandelt werden.
Empfehlungen
Der Bericht fasst folgende Kernpunkte zur Epidemiologie und zu den Kosten zusammen:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Laut IQWiG unterschätzt der pharmazeutische Unternehmer (pU) die Anzahl der betroffenen Patienten in Deutschland leicht. Das Institut berechnet auf Basis der vorliegenden Registerdaten eine abweichende Zielpopulation.
Für die GKV ergeben sich folgende Schätzungen für Patienten ab 6 Jahren mit G551D-Mutation:
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Schätzung des pU: 154 Patienten
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Schätzung des IQWiG: 181 Patienten
Therapiekosten für die GKV
Die Jahrestherapiekosten werden maßgeblich durch die Arzneimittelkosten sowie zusätzlich notwendige Leistungen bestimmt. Zu den Zusatzleistungen zählen eine Genotypisierung sowie regelmäßige Leberfunktionstests.
Das Institut berechnet die Gesamtkosten für die GKV basierend auf der höheren Patientenzahl. Es wird betont, dass es sich bei den berechneten Summen um eine Untergrenze handelt.
Die geschätzten Gesamtkosten für die GKV belaufen sich laut Institut auf:
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Erstes Therapiejahr: 52.335.158 Euro
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Ab dem zweiten Therapiejahr: 52.319.205 Euro
Zusätzlich notwendige Diagnostik
Vor Therapiebeginn ist der Nachweis der G551D-Mutation durch eine validierte Genotypisierung erforderlich. Der Bericht geht davon aus, dass diese Testung nur bei etwa 15 Prozent der Patienten neu durchgeführt werden muss, da sie bei der Mehrheit bereits vorliegt.
Zudem fallen Kosten für die Bestimmung der Leberwerte (Alanin- und Aspartat-Transaminasen) an. Diese Kontrollen erfolgen einmal vor Therapiebeginn, dreimal im ersten Therapiejahr und danach einmal jährlich.
Dosierung
Der Bericht nennt basierend auf der Fachinformation folgenden Durchschnittsverbrauch für Ivacaftor:
| Wirkstoff | Tagesdosis pro Patient | Jahresdurchschnittsverbrauch |
|---|---|---|
| Ivacaftor | 300 mg | 109.500 mg |
💡Praxis-Tipp
Bei der Einleitung einer Therapie mit Ivacaftor wird auf die Notwendigkeit regelmäßiger Leberfunktionstests hingewiesen. Laut Fachinformation ist eine Kontrolle der Transaminasen vor Therapiebeginn, dreimal im ersten Behandlungsjahr und anschließend einmal jährlich erforderlich. Zudem muss das Vorliegen der G551D-Mutation vorab zwingend durch eine validierte Genotypisierung bestätigt sein.
Häufig gestellte Fragen
Der Wirkstoff ist zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Patienten ab 6 Jahren zugelassen. Voraussetzung ist das Vorliegen einer G551D-Mutation im CFTR-Gen.
Laut IQWiG-Berechnung belaufen sich die Kosten pro Patient auf etwa 289.145 Euro im ersten Therapiejahr. Ab dem zweiten Jahr sinken die Kosten minimal auf rund 289.056 Euro, da die einmalige Genotypisierung entfällt.
Es wird eine initiale Genotypisierung zum Nachweis der Mutation gefordert, sofern diese noch nicht vorliegt. Weiterhin sind regelmäßige Kontrollen der Leberfunktionstests (Transaminasen) im Verlauf vorgeschrieben.
Da es sich um ein zugelassenes Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V durch die Zulassung automatisch als belegt. Ein gesonderter Nachweis gegenüber einer Vergleichstherapie ist für die frühe Nutzenbewertung zunächst nicht erforderlich.
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Quelle: IQWiG G12-02: Ivacaftor - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (Dossierbewertung) (IQWiG, 2012). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.