Mukoviszidose: Ivacaftor/Tezacaftor-Dosierung (6-11 J.)
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet den Zusatznutzen von Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor.
Die Bewertung bezieht sich auf Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose. Voraussetzung ist, dass die Betroffenen heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine von 14 spezifischen Mutationen im CFTR-Gen aufweisen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Best supportive Care (BSC) festgelegt. Diese umfasst eine patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und zur Verbesserung der Lebensqualität.
💡Praxis-Tipp
Laut Fachinformation wird vor dem Start einer Therapie mit Ivacaftor und Tezacaftor/Ivacaftor bei Kindern zwingend eine Basisdiagnostik empfohlen. Diese sollte neben Leberfunktionstests auch eine augenärztliche Untersuchung zum Ausschluss von Katarakten umfassen. Zudem wird betont, dass die Tabletten stets mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen werden müssen, um eine ausreichende Resorption zu gewährleisten.
Häufig gestellte Fragen
Gemäß Fachinformation erhalten Kinder unter 30 kg morgens eine Fixkombination aus 50 mg Tezacaftor und 75 mg Ivacaftor. Abends wird zusätzlich eine Tablette mit 75 mg Ivacaftor verabreicht.
Der IQWiG-Bericht stellt fest, dass ein Zusatznutzen für diese Altersgruppe nicht belegt ist. Begründet wird dies mit dem Fehlen von vergleichenden Studiendaten gegenüber der Best supportive Care.
Es wird empfohlen, die Lebertransaminasen (ALT, AST) und das Bilirubin regelmäßig zu überwachen. Die Kontrollen sollten vor Behandlungsbeginn, alle drei Monate im ersten Jahr und danach jährlich erfolgen.
Laut Fachinformation müssen die Tabletten im Ganzen geschluckt werden. Ein Zerkauen, Zerdrücken oder Zerbrechen wird nicht empfohlen, da hierfür keine klinischen Daten vorliegen.
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Quelle: IQWiG A20-110: Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahren, F508del-Mutation, heterozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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