Zystische Fibrose (Kaftrio): IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G20-20 bewertet das Dossier zur frühen Nutzenbewertung von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor. Das Arzneimittel wird in Kombination mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose eingesetzt.
Da es sich um ein sogenanntes Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Dies ist gesetzlich geregelt, solange der Umsatz des Arzneimittels in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) 50 Millionen Euro pro Jahr nicht überschreitet.
Aus diesem Grund beschränkt sich der Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) an das Institut auf die Prüfung spezifischer Rahmenbedingungen. Im Fokus der Bewertung stehen ausschließlich die Ermittlung der Patientenzahlen in der GKV-Zielpopulation sowie die zu erwartenden Therapiekosten.
Empfehlungen
Zugelassenes Anwendungsgebiet
Laut Bericht wird die Kombinationstherapie für eine spezifische Patientengruppe eingesetzt. Die Zielpopulation umfasst Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und eine Minimalfunktions-Mutation (MF-Mutation) aufweisen.
Bewertung der Patientenzahlen
Das Institut bewertet die vom pharmazeutischen Unternehmer (pU) berechnete Zahl von 1002 Patientinnen und Patienten in der GKV-Zielpopulation als Unterschätzung. Folgende methodische Mängel werden in der Bewertung angeführt:
-
Es wurde nur das Auswertungskollektiv des Deutschen Mukoviszidose-Registers herangezogen, anstatt aller lebenden Betroffenen in Deutschland.
-
Die Annahme, dass die berücksichtigten MF-Mutationen 90 Prozent aller relevanten Mutationen abdecken, ist aufgrund der fließenden Forschungsentwicklung unsicher.
Therapiekosten und Zusatzleistungen
Die Jahrestherapiekosten für die Kombinationstherapie werden auf 259.172,66 Euro bis 259.200,36 Euro pro Person geschätzt. Diese setzen sich gemäß der Dossierbewertung aus folgenden Komponenten zusammen:
-
Kosten für das zu bewertende Arzneimittel (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor plus Ivacaftor).
-
Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen.
-
Hierzu zählen Leberfunktionstests und ophthalmologische Untersuchungen, die gemäß Fachinformation empfohlen werden.
Dosierung
Der Bericht bezieht sich auf folgende im Rahmen der Kombinationstherapie eingesetzte Wirkstoffe und Stärken:
| Arzneimittel | Wirkstoffstärke | Darreichungsform | Packungsgröße (laut pU) |
|---|---|---|---|
| Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor | 75 mg / 50 mg / 100 mg | Filmtabletten | k.A. |
| Ivacaftor | 150 mg | Tabletten | 28 Stück |
Es wird in der Bewertung darauf hingewiesen, dass für Ivacaftor eine wirtschaftlichere Packung mit 56 Filmtabletten verfügbar ist. Der pharmazeutische Unternehmer legte seiner Kostenberechnung jedoch die kleinere Packung zugrunde.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung der Kombinationstherapie aus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor und Ivacaftor wird auf die Notwendigkeit begleitender Untersuchungen hingewiesen. Gemäß den Angaben zur Kostenschätzung sollten regelmäßige Leberfunktionstests sowie ophthalmologische Kontrollen eingeplant werden, da diese in der Fachinformation des Herstellers empfohlen werden.
Häufig gestellte Fragen
Das Arzneimittel wird bei Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose eingesetzt. Voraussetzung ist laut Bericht, dass die Betroffenen heterozygot für die F508del-Mutation sind und zusätzlich eine Minimalfunktions-Mutation (MF-Mutation) aufweisen.
Bei dem Präparat handelt es sich um ein Orphan Drug zur Behandlung eines seltenen Leidens. Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen bei diesen Arzneimitteln bereits durch die Zulassung als belegt, solange der GKV-Jahresumsatz unter 50 Millionen Euro liegt.
Die Jahrestherapiekosten für die Kombination aus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor und Ivacaftor belaufen sich auf rund 259.000 Euro pro Person. In dieser Summe sind laut Bewertung auch die Kosten für empfohlene Zusatzuntersuchungen wie Leberfunktionstests enthalten.
Der pharmazeutische Unternehmer geht von etwa 1002 gesetzlich versicherten Personen aus. Das Institut bewertet diese Zahl jedoch als Unterschätzung, da bei der Berechnung nicht alle lebenden Betroffenen aus dem Mukoviszidose-Register korrekt einbezogen wurden.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG G20-20: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren [heterozygot bzgl. (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.