Zystische Fibrose (CF): Kaftrio-Therapie und Indikation
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G20-20 bewertet das Dossier zur frühen Nutzenbewertung von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor. Das Arzneimittel wird in Kombination mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose eingesetzt.
Da es sich um ein sogenanntes Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Dies ist gesetzlich geregelt, solange der Umsatz des Arzneimittels in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) 50 Millionen Euro pro Jahr nicht überschreitet.
Aus diesem Grund beschränkt sich der Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) an das Institut auf die Prüfung spezifischer Rahmenbedingungen. Im Fokus der Bewertung stehen ausschließlich die Ermittlung der Patientenzahlen in der GKV-Zielpopulation sowie die zu erwartenden Therapiekosten.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung der Kombinationstherapie aus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor und Ivacaftor wird auf die Notwendigkeit begleitender Untersuchungen hingewiesen. Gemäß den Angaben zur Kostenschätzung sollten regelmäßige Leberfunktionstests sowie ophthalmologische Kontrollen eingeplant werden, da diese in der Fachinformation des Herstellers empfohlen werden.
Häufig gestellte Fragen
Das Arzneimittel wird bei Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose eingesetzt. Voraussetzung ist laut Bericht, dass die Betroffenen heterozygot für die F508del-Mutation sind und zusätzlich eine Minimalfunktions-Mutation (MF-Mutation) aufweisen.
Bei dem Präparat handelt es sich um ein Orphan Drug zur Behandlung eines seltenen Leidens. Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen bei diesen Arzneimitteln bereits durch die Zulassung als belegt, solange der GKV-Jahresumsatz unter 50 Millionen Euro liegt.
Die Jahrestherapiekosten für die Kombination aus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor und Ivacaftor belaufen sich auf rund 259.000 Euro pro Person. In dieser Summe sind laut Bewertung auch die Kosten für empfohlene Zusatzuntersuchungen wie Leberfunktionstests enthalten.
Der pharmazeutische Unternehmer geht von etwa 1002 gesetzlich versicherten Personen aus. Das Institut bewertet diese Zahl jedoch als Unterschätzung, da bei der Berechnung nicht alle lebenden Betroffenen aus dem Mukoviszidose-Register korrekt einbezogen wurden.
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Quelle: IQWiG G20-20: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren [heterozygot bzgl. (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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