Blinatumomab bei ALL im Kindesalter: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) aus dem Jahr 2021 bewertet das Orphan Drug Blinatumomab. Es geht um die Behandlung der akuten lymphatischen Leukämie (ALL) im Kindes- und Jugendalter.
Da Blinatumomab als Arzneimittel für seltene Leiden zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen nach § 35a SGB V gesetzlich bereits als belegt. Die Bewertung beschränkt sich daher auf die Ermittlung der Patientenzahlen und der Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung (GKV).
Das zugelassene Anwendungsgebiet umfasst die Monotherapie im Rahmen der Konsolidierungstherapie. Zielgruppe sind pädiatrische Erkrankte ab einem Alter von einem Jahr mit einem Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19-positiven B-Vorläufer-ALL.
Empfehlungen
Der Bericht fasst die epidemiologischen und ökonomischen Eckdaten zur Therapie zusammen:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Laut Bericht wird die Anzahl der infrage kommenden Erkrankten in der GKV-Zielpopulation auf 7 bis 30 Personen pro Jahr geschätzt. Diese Spanne wird als methodisch nachvollziehbar und in der Größenordnung plausibel bewertet.
Therapiekosten
Die reinen Arzneimittelkosten für einen Behandlungszyklus belaufen sich auf durchschnittlich 42.298,21 Euro pro Person. Dieser Wert basiert auf einem altersgewichteten Durchschnittsverbrauch von 17 Durchstechflaschen.
Es wird darauf hingewiesen, dass die tatsächlichen Kosten je nach Körpergewicht und Alter variieren können. Zusätzliche GKV-Leistungen wie Infusionspumpen oder die Herstellung parenteraler Lösungen sind in dieser Berechnung nicht enthalten.
Begleittherapie und stationärer Aufenthalt
Gemäß Fachinformation wird eine Begleitmedikation und Überwachung empfohlen:
-
Prämedikation mit Dexamethason und Antipyretika
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Prophylaktische, intrathekale Chemotherapie vor und während der Behandlung
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Stationärer Aufenthalt für mindestens die ersten 3 Tage des Behandlungszyklus
Dosierung
Die Dosierung von Blinatumomab erfolgt als intravenöse Dauerinfusion über 28 Tage (ein Behandlungszyklus). Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht:
| Körpergewicht | Dosierung | Maximale Tagesdosis |
|---|---|---|
| < 45 kg | 15 µg/m²/Tag | 28 µg/Tag |
| ≥ 45 kg | 28 µg/Tag (Festdosis) | 28 µg/Tag |
Es wird beschrieben, dass die zubereitete Lösung von Blinatumomab bis zu 96 Stunden infundiert werden kann. Restmengen müssen anschließend verworfen werden.
💡Praxis-Tipp
Es wird empfohlen, bei der Therapieplanung den logistischen Aufwand für die kontinuierliche Dauerinfusion (inklusive Infusionspumpen) sowie die obligatorische Begleitmedikation zu berücksichtigen. Der Bericht betont zudem, dass die Dauer des stationären Aufenthalts nach den ersten drei Tagen individuell an den klinischen Zustand angepasst werden kann.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht erhalten Kinder unter 45 kg Körpergewicht eine Dauerinfusion von 15 µg/m²/Tag. Ab einem Körpergewicht von 45 kg wird eine Festdosis von 28 µg/Tag verabreicht.
Die Therapie besteht aus einem Behandlungszyklus. Dieser wird als intravenöse Dauerinfusion über 28 Tage durchgeführt.
Der Bericht schätzt die GKV-Zielpopulation in Deutschland auf 7 bis 30 pädiatrische Fälle pro Jahr. Diese geringe Zahl unterstreicht den Status als Orphan Drug.
Gemäß Fachinformation wird eine Prämedikation mit Dexamethason und Antipyretika empfohlen. Zudem wird eine prophylaktische, intrathekale Chemotherapie vor und während der Behandlung beschrieben.
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Quelle: IQWiG G21-23: Blinatumomab (akute lymphatische Leukämie, Ph-, CD19+, Kinder ab 1 bis 18 Jahre) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.