Blinatumomab bei ALL: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) befasst sich mit der frühen Nutzenbewertung von Blinatumomab (Blincyto). Das Medikament wird zur Behandlung von Erwachsenen mit Philadelphia-Chromosom negativer, rezidivierter oder refraktärer B-Vorläufer akuter lymphatischer Leukämie (ALL) eingesetzt.
Da Blinatumomab als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) in einem separaten Schritt bewertet.
Der Fokus dieses Berichts liegt daher ausschließlich auf der Überprüfung der Angaben des pharmazeutischen Unternehmers. Bewertet werden die geschätzte Anzahl der infrage kommenden Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie die zu erwartenden Therapiekosten.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende Kernaussagen zur Versorgungssituation und den Kosten:
Patientenzahlen in der Zielpopulation
Laut Bericht wird die Zielpopulation auf Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom negativer (Ph-), rezidivierter oder refraktärer B-Vorläufer-ALL eingegrenzt. Das IQWiG schätzt die Anzahl der infrage kommenden GKV-Patienten auf 61 bis 124 Personen.
Es wird darauf hingewiesen, dass die Berechnungen des pharmazeutischen Unternehmers (103 bis 174 Patienten) als Überschätzung anzusehen sind. Dies liegt unter anderem an einer zu hoch angesetzten Inzidenzrate und einer möglichen Überschätzung der Rezidivrate bei modernen dosisintensiven Therapien.
Therapiekosten
Die vom Hersteller berechneten reinen Arzneimittelkosten werden im Bericht als plausibel eingestuft. Für die ersten ein bis zwei Behandlungszyklen belaufen sich die Kosten auf 149.474,25 Euro pro Patient.
Für jeden weiteren Zyklus (bis zu drei zusätzliche Zyklen als Konsolidierungstherapie) fallen laut Bericht weitere 93.006,20 Euro an. Die Gesamtkosten für die GKV werden aufgrund der überschätzten Patientenzahlen durch den Hersteller jedoch insgesamt als zu hoch veranschlagt bewertet.
Zusätzlich notwendige GKV-Leistungen
Der Bericht bemängelt, dass der Hersteller bestimmte Zusatzkosten in seiner Berechnung vernachlässigt hat. Folgende Kostenfaktoren müssen laut Fachinformation zusätzlich berücksichtigt werden:
-
Bereitstellung einer Infusionspumpe für die Dauerinfusion
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Prophylaktische, intrathekale Chemotherapie vor und während der Behandlung
-
Prämedikation mit Dexamethason und Antipyretika (z. B. Paracetamol)
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Herstellung parenteraler Zubereitungen nach Hilfstaxe
Dosierung
Der Bericht zitiert die Dosierungsangaben gemäß der Fachinformation für Blinatumomab. Die Verabreichung erfolgt als intravenöse Dauerinfusion über Zyklen von jeweils 28 Tagen.
Für den Behandlungsbeginn wird ein stationärer Aufenthalt für mindestens 9 Tage des ersten Zyklus und die ersten 2 Tage des zweiten Zyklus empfohlen. Patienten mit kompletter Remission (CR / CRh) können auf Grundlage einer individuellen Nutzen-Risiko-Abwägung bis zu 3 weitere Zyklen als Konsolidierungstherapie erhalten.
| Behandlungsphase | Dosierung | Dauer |
|---|---|---|
| 1. Zyklus (Tag 1 bis 7) | 9 µg/Tag | 7 Tage |
| 1. Zyklus (ab Tag 8) | 28 µg/Tag | 21 Tage |
| Weitere Zyklen (2 bis max. 5) | 28 µg/Tag | 28 Tage je Zyklus |
💡Praxis-Tipp
Laut Bericht ist bei der Therapieplanung mit Blinatumomab zu berücksichtigen, dass der Behandlungsbeginn zwingend stationär erfolgen sollte (mindestens 9 Tage im ersten und 2 Tage im zweiten Zyklus). Zudem wird darauf hingewiesen, dass neben dem eigentlichen Medikament zwingend an die Prämedikation mit Dexamethason und Antipyretika sowie an eine prophylaktische intrathekale Chemotherapie gedacht werden muss.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht erfolgt die Gabe als intravenöse Dauerinfusion. Im ersten Zyklus werden an den Tagen 1 bis 7 jeweils 9 µg/Tag verabreicht, danach wird die Dosis auf 28 µg/Tag erhöht.
Ein regulärer Behandlungszyklus umfasst gemäß den zitierten Fachinformationen 28 Tage. Es werden zunächst bis zu zwei Zyklen verabreicht, bei kompletter Remission sind bis zu drei weitere Konsolidierungszyklen möglich.
Der Bericht verweist auf die Empfehlung, den Behandlungsbeginn stationär durchzuführen. Es wird ein Klinikaufenthalt für mindestens 9 Tage im ersten Zyklus und für die ersten 2 Tage des zweiten Zyklus empfohlen.
Es wird darauf hingewiesen, dass eine Prämedikation mit Dexamethason und Antipyretika wie Paracetamol notwendig ist. Zudem fällt laut Bericht eine prophylaktische, intrathekale Chemotherapie vor und während der Behandlung an.
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Quelle: IQWiG G15-15: Blinatumomab - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (IQWiG, 2016). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.