Lumacaftor/Ivacaftor: Zusatznutzen bei Mukoviszidose
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet den Zusatznutzen der Wirkstoffkombination Lumacaftor/Ivacaftor. Die Bewertung bezieht sich auf Kleinkinder im Alter von 1 bis unter 2 Jahren mit zystischer Fibrose.
Voraussetzung für die Anwendung in dieser Altersgruppe ist, dass die Betroffenen homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Best supportive Care (BSC) festgelegt.
Unter BSC wird eine bestmögliche, individuell optimierte und unterstützende Behandlung verstanden. Diese umfasst unter anderem Mukolytika, Pankreasenzyme, Physiotherapie und diätetische Maßnahmen zur Linderung von Symptomen.
💡Praxis-Tipp
Es wird im Bericht darauf hingewiesen, dass die Einnahme des Granulats zwingend mit einer fetthaltigen Mahlzeit oder Zwischenmahlzeit erfolgen muss. Zudem ist bei der Einleitung einer Therapie mit starken CYP3A-Inhibitoren eine temporäre Dosisreduktion von Lumacaftor/Ivacaftor erforderlich, um die Induktionswirkung im Steady State zu berücksichtigen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen für diese Altersgruppe nicht belegt. Die vorgelegten Daten aus einer einarmigen Studie reichten für einen Vergleich mit der Best supportive Care nicht aus.
Der gesamte Inhalt eines Beutels wird mit einem Teelöffel einer altersgerechten weichen Speise oder Flüssigkeit vermischt. Die Mischung darf höchstens Raumtemperatur haben und muss innerhalb einer Stunde vollständig verzehrt werden.
Bei einer leichten bis mäßigen Nierenfunktionsstörung ist keine Dosisanpassung erforderlich. Bei stark eingeschränkter Nierenfunktion oder terminaler Niereninsuffizienz wird laut Fachinformation zur Vorsicht geraten.
Wenn weniger als 6 Stunden vergangen sind, sollte die Dosis mit einer fetthaltigen Mahlzeit nachgeholt werden. Sind mehr als 6 Stunden vergangen, wird empfohlen, bis zur nächsten regulären Dosis zu warten und keine doppelte Menge einzunehmen.
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Quelle: IQWiG A23-72: Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose, 1 bis < 2 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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