Ivacaftor bei zystischer Fibrose: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) aus dem Jahr 2014 bewertet das Medikament Ivacaftor. Es handelt sich um eine Dossierbewertung für ein neues Anwendungsgebiet bei zystischer Fibrose (Mukoviszidose).
Da Ivacaftor als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Dies gilt, solange der Umsatz mit der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) 50 Millionen Euro in 12 Monaten nicht übersteigt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das IQWiG daher ausschließlich mit der Prüfung spezifischer ökonomischer und epidemiologischer Daten. Im Fokus der Bewertung stehen die Anzahl der GKV-Patienten in der Zielpopulation sowie die zu erwartenden Therapiekosten.
Empfehlungen
Der Bericht fasst folgende zentrale Ergebnisse der Dossierbewertung zusammen:
Zielpopulation und Anwendungsgebiet
Laut IQWiG-Bericht umfasst die Zielpopulation Patienten ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose. Voraussetzung ist das Vorliegen einer von acht spezifischen Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen.
Zu diesen zugelassenen Mutationen zählen:
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G1244E
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G1349D
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G178R
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G551S
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S1251N
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S1255P
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S549N
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S549R
Epidemiologische Bewertung
Der pharmazeutische Unternehmer schätzte die Zahl der infrage kommenden GKV-Patienten auf lediglich 3 bis 4 Personen. Das IQWiG bewertet diese Zahl als Unterschätzung, da in der Berechnung des Herstellers nur die S549N-Mutation berücksichtigt wurde.
Unter Einbezug von Registerdaten des Mukoviszidose Instituts geht das IQWiG von einer größeren Zielpopulation aus. Es wird geschätzt, dass in Deutschland etwa 10 bis 11 GKV-Patienten für diese spezifische Therapie infrage kommen.
Therapiekosten und Monitoring
Die Jahrestherapiekosten für das Medikament werden auf 271.481,76 Euro pro Patient beziffert. Für die Gesamtgruppe der 10 bis 11 Patienten ergeben sich somit jährliche Kosten von etwa 2,7 bis 2,98 Millionen Euro für die gesetzliche Krankenversicherung.
Zusätzlich fallen laut Bericht Kosten für das notwendige laborchemische Monitoring an. Es wird auf die erforderliche Bestimmung der Leberwerte (Alanin- und Aspartat-Transaminasen) verwiesen.
Dosierung
| Wirkstoff | Empfohlene Tagesgesamtdosis | Jahresverbrauch pro Patient |
|---|---|---|
| Ivacaftor | 300 mg | 109.500 mg |
💡Praxis-Tipp
Laut Dossierbewertung ist bei der Therapie mit Ivacaftor ein regelmäßiges Monitoring der Leberwerte (Alanin- und Aspartat-Transaminasen) erforderlich. Im ersten Behandlungsjahr fallen vier Bestimmungen an, ab dem zweiten Jahr ist jeweils eine jährliche Kontrolle vorgesehen. Zudem wird darauf hingewiesen, dass die zugrundeliegende Mutation vor Therapiebeginn durch eine Genotypisierung bestätigt sein muss.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist für Patienten ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose und einer von acht Gating-Mutationen (Klasse III) zugelassen. Dazu gehören unter anderem G1244E, G1349D, G178R und S549N.
Ivacaftor hat den Status eines Orphan Drugs (Arzneimittel für seltene Leiden). Laut Gesetzgeber gilt bei diesen Medikamenten der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt, solange bestimmte Umsatzgrenzen nicht überschritten werden.
Der IQWiG-Bericht beziffert die reinen Arzneimittelkosten auf 271.481,76 Euro pro Patient und Jahr. Hinzu kommen noch Kosten für das notwendige laborchemische Monitoring der Leberwerte.
Das IQWiG schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf etwa 10 bis 11 Patienten. Die ursprüngliche Schätzung des Herstellers von 3 bis 4 Patienten wurde als zu niedrig eingestuft, da nicht alle relevanten Mutationen berücksichtigt wurden.
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Quelle: IQWiG G14-09: Ivacaftor - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (Dossierbewertung) (IQWiG, 2014). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.