Panobinostat (Multiples Myelom): IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) aus dem Jahr 2016 bewertet das Medikament Panobinostat (Farydak). Es handelt sich um ein Orphan Drug zur Behandlung des Multiplen Myeloms.
Aufgrund des Orphan-Drug-Status gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Das Institut wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) ausschließlich mit der Prüfung der Patientenzahlen und der Therapiekosten beauftragt.
Panobinostat wird in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason eingesetzt. Die Zielgruppe umfasst erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplen Myelom nach spezifischen Vortherapien.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende Kernaussagen zur Bewertung:
Zugelassenes Anwendungsgebiet
Laut Bericht ist Panobinostat für erwachsene Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem Multiplen Myelom indiziert. Voraussetzung ist, dass die Betroffenen mindestens zwei vorausgegangene Therapien erhalten haben. Diese Vortherapien müssen Bortezomib und eine immunmodulatorische Substanz umfassen.
Bewertung der Patientenzahlen
Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) auf etwa 2135 Patienten. Das Institut bewertet diese Zahl jedoch als Unterschätzung mit großer Unsicherheit.
Gründe für die Unterschätzung sind unter anderem die Nichtberücksichtigung positiver Überlebenstrends in aktuellen Registerdaten. Zudem wurden Patienten vernachlässigt, die als immunmodulatorische Vortherapie Thalidomid anstelle von Lenalidomid erhalten haben.
Therapiekosten und Zusatzleistungen
Die vom Hersteller berechneten Jahrestherapiekosten pro Patient werden im Bericht ebenfalls als zu niedrig eingestuft. Eigene Berechnungen des Instituts ergeben reine Arzneimittelkosten von 104.111,04 € bis 183.790,97 € pro Patient.
Zusätzlich fallen laut Fachinformation Kosten für begleitende GKV-Leistungen an, die zwingend zu berücksichtigen sind. Dazu gehören:
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Blutbilduntersuchungen und Leberfunktionstests
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Bestimmung der Blutelektrolyte (insbesondere Kalium, Magnesium, Phosphat)
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Röntgenthorax vor Therapiebeginn mit Bortezomib
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Antivirale Prophylaxe während der Therapie
Dosierung
Die Therapie erfolgt als Kombinationsbehandlung. Der Bericht nennt folgende Rahmenbedingungen für die Behandlungsdauer:
| Medikament | Behandlungsdauer | Zykluslänge |
|---|---|---|
| Panobinostat | 8 bis 16 Zyklen | 21 Tage |
| Bortezomib | 8 bis 16 Zyklen | 21 Tage |
| Dexamethason | 8 bis 16 Zyklen | 21 Tage |
💡Praxis-Tipp
Bei der Therapieplanung mit Panobinostat, Bortezomib und Dexamethason wird darauf hingewiesen, dass neben den reinen Arzneimittelkosten auch regelmäßige Begleituntersuchungen anfallen. Laut Bericht sind insbesondere engmaschige Kontrollen der Blutelektrolyte sowie eine antivirale Prophylaxe essenzielle Bestandteile der medizinischen Routineversorgung.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist für Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplen Myelom zugelassen. Laut Bericht müssen die Patienten mindestens zwei Vortherapien, darunter Bortezomib und eine immunmodulatorische Substanz, erhalten haben.
Panobinostat ist als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen. Bei diesen Medikamenten gilt der medizinische Zusatznutzen laut Gesetzgeber bereits durch die Zulassung als belegt, solange eine bestimmte Umsatzgrenze nicht überschritten wird.
Das Institut berechnete reine Arzneimittelkosten von etwa 104.000 bis 184.000 Euro pro Patient. Hinzu kommen weitere Kosten für die Herstellung von Infusionslösungen sowie für notwendige diagnostische Begleituntersuchungen.
Die Patienten müssen zwingend mit Bortezomib vorbehandelt sein. Zusätzlich wird eine Vortherapie mit einer immunmodulatorischen Substanz wie Lenalidomid oder Thalidomid vorausgesetzt.
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Quelle: IQWiG G15-10: Panobinostat - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (IQWiG, 2016). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.