Ruxolitinib bei Myelofibrose: IQWiG-Dossierbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G12-03 befasst sich mit der Dossierbewertung des Wirkstoffs Ruxolitinib. Das Medikament besitzt den Status eines Orphan Drugs zur Behandlung seltener Leiden nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000.
Gemäß § 35a SGB V gilt für Orphan Drugs der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Daher fokussiert sich die vorliegende Bewertung ausschließlich auf die Anzahl der GKV-Patienten in der Zielpopulation und die entstehenden Therapiekosten.
Die zugelassene Indikation umfasst erwachsene Patienten mit krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen primärer Myelofibrose. Ebenso eingeschlossen sind die Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose und die Post-Essentielle-Thrombozythämie-Myelofibrose.
Empfehlungen
Zielpopulation und Epidemiologie
Laut Dossierbewertung wird die Prävalenz der Myelofibrose in Europa auf 2,7 pro 100.000 Einwohner geschätzt. Die Inzidenz liegt bei 0,3 bis 1,5 Fällen pro 100.000 Einwohnern pro Jahr.
Das Institut berechnet aus diesen epidemiologischen Daten eine Gesamtzahl von 1880 GKV-Patienten für die Zielpopulation in Deutschland.
Bewertung der Patientenzahlen
Der pharmazeutische Unternehmer schlug eine Reduktion der Zielpopulation auf 1485 Patienten vor. Dies wurde mit niedrigen Thrombozyten- oder Neutrophilenzahlen bei einem Teil der Betroffenen begründet.
Das IQWiG lehnt diese Reduktion ab, da laut Fachinformation in diesen Fällen keine Kontraindikation besteht. Es wird bei diesen Laborwerten lediglich eine Therapieunterbrechung empfohlen.
Therapiekosten
Basierend auf der korrigierten Zielpopulation von 1880 Patienten ergeben sich höhere Jahrestherapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung als ursprünglich vom Hersteller veranschlagt.
Die berechneten Kosten für die GKV werden wie folgt beziffert:
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Pharmazeutischer Unternehmer: ca. 79,9 Millionen Euro (bei 1485 Patienten)
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IQWiG-Berechnung: 101,2 bis 152,4 Millionen Euro (bei 1880 Patienten)
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Die Kostenspanne des Instituts ergibt sich aus den unterschiedlichen Dosierungsschemata.
Dosierung
Der Bericht zitiert folgende Dosierungsangaben aus der Fach- und Gebrauchsinformation für die kontinuierliche tägliche Einnahme an 365 Tagen:
| Dosierungsstufe | Tagesdosis | Jahresdurchschnittsverbrauch |
|---|---|---|
| Anfangsdosis | 2 x 15 mg | variabel |
| Standarddosis | 2 x 20 mg | 14.600 mg |
| Maximaldosis | 2 x 25 mg | variabel |
Kontraindikationen
Der Bericht weist darauf hin, dass bei einer Thrombozytenzahl unter 50.000/mm³ oder einer Neutrophilenzahl unter 500/mm³ keine absolute Kontraindikation besteht. In diesen Fällen wird laut Fachinformation lediglich eine Unterbrechung der Behandlung empfohlen.
💡Praxis-Tipp
Bei Patienten mit Myelofibrose und einer Thrombozytenzahl unter 50.000/mm³ oder Neutrophilenzahl unter 500/mm³ ist Ruxolitinib laut Bericht nicht strikt kontraindiziert. Es wird in diesen Situationen lediglich zu einer Unterbrechung der Therapie geraten, was bei der Einschätzung der Behandlungsfähigkeit berücksichtigt werden sollte.
Häufig gestellte Fragen
Ruxolitinib ist für erwachsene Patienten mit krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen primärer Myelofibrose indiziert. Dies schließt auch die Post-Polycythaemia-vera- und Post-Essentielle-Thrombozythämie-Myelofibrose ein.
Laut Dossierbewertung wird die Prävalenz im europäischen Raum mit 2,7 Fällen pro 100.000 Einwohner angegeben. Die Inzidenz liegt bei 0,3 bis 1,5 Fällen pro 100.000 Einwohner pro Jahr.
Das IQWiG geht von einer Zielpopulation von 1880 GKV-Patienten in Deutschland aus. Eine vom Hersteller vorgeschlagene Reduktion aufgrund niedriger Blutzellwerte wurde vom Institut abgelehnt.
Das Institut berechnet die Jahrestherapiekosten für die GKV auf 101,2 bis 152,4 Millionen Euro. Diese Spanne resultiert aus der berechneten Zielpopulation von 1880 Patienten und den unterschiedlichen Dosierungen.
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Quelle: IQWiG G12-03: Ruxolitinib - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (Dossierbewertung) (IQWiG, 2012). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.