Ivacaftor (Mukoviszidose): R117H-Mutation und Dosierung
Hintergrund
Die IQWiG-Dossierbewertung A20-99 untersucht den Zusatznutzen von Ivacaftor bei zystischer Fibrose (Mukoviszidose). Die Zielgruppe umfasst Säuglinge im Alter von 4 bis < 6 Monaten mit einem Körpergewicht von mindestens 5 kg.
Voraussetzung für die Behandlung in dieser Indikation ist das Vorliegen einer R117H-Mutation im CFTR-Gen. Zystische Fibrose ist eine progrediente Erkrankung, die durch eine Multi-System-Organdysfunktion gekennzeichnet ist und die Lebenserwartung stark mindert.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT) wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Best supportive Care (BSC) festgelegt. Diese umfasst eine patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass das Ivacaftor-Granulat mit 5 ml einer altersgerechten weichen Speise oder Flüssigkeit vermischt und unverzüglich verzehrt werden muss. Die Dokumentation betont, dass unmittelbar vor oder nach der Einnahme eine fetthaltige Mahlzeit erforderlich ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen gegenüber der Best supportive Care nicht belegt. Es fehlen geeignete vergleichende Studiendaten für diese spezifische Altersgruppe.
Die Bewertung schließt eine solche Übertragung aus. Da zystische Fibrose eine progrediente Erkrankung ist, unterscheiden sich die klinischen Charakteristika zwischen Erwachsenen und Säuglingen zu stark.
Das Granulat wird mit 5 ml einer weichen Speise oder Flüssigkeit (maximal Raumtemperatur) vermischt. Es wird empfohlen, unmittelbar vor oder nach der Einnahme eine fetthaltige Mahlzeit zu verabreichen.
Bei Säuglingen unter 6 Monaten wird die gleichzeitige Gabe von mäßigen oder starken CYP3A-Inhibitoren nicht empfohlen. Eine Ausnahme besteht nur, wenn der klinische Nutzen die Risiken eindeutig übersteigt.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A20-99: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 4-6 Jahre, mit R117H-Mutation) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A20-100: Ivacaftor (zystische Fibrose, 4 bis < 6 Monate, mit Gating-Mutationen) - Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V
IQWiG A19-105: Ivacaftor (zystische Fibrose, 6 bis < 12 Monate, mit Gating-Mutationen) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-110: Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahren, F508del-Mutation, heterozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A19-69: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 12 bis < 24 Monate, mit Gating-Mutationen) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A23-125: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, RF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A23-122: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, MF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-109: Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahren, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A23-124: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, Gating-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen