Selpercatinib bei Schilddrüsenkarzinom: IQWiG A24-62
Hintergrund
Die IQWiG-Dossierbewertung A24-62 untersucht den Zusatznutzen von Selpercatinib. Das Medikament wird als Monotherapie bei fortgeschrittenem, rearranged-during-Transfection (RET)-Fusions-positivem Schilddrüsenkarzinom eingesetzt.
Die Bewertung fokussiert sich auf Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren, deren Tumor refraktär für radioaktives Jod ist. Dabei werden sowohl die Erstlinientherapie als auch die Behandlung nach Vortherapie mit Proteinkinase-Inhibitoren betrachtet.
Vor Therapiebeginn muss das Vorliegen einer RET-Fusion durch einen validierten Test bestätigt werden. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung sollte durch onkologisch erfahrene Ärzte erfolgen.
Empfehlungen
Die Dossierbewertung formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Evidenzlage:
Fehlende Vergleichsdaten
Laut Bewertung legte der pharmazeutische Unternehmer keine randomisierten kontrollierten Studien (RCT) vor. Ein direkter Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie war somit nicht möglich.
Die eingereichten Daten basieren auf den einarmigen Basket-Studien LIBRETTO-001 und LIBRETTO-121. Diese werden vom Institut als ungeeignet für eine Nutzenbewertung eingestuft.
Bewertung des Zusatznutzens
Für die untersuchten Patientengruppen kommt der Bericht zu folgendem Schluss:
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Bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren in der Erstlinientherapie ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
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Bei Jugendlichen ab 12 Jahren nach Vortherapie mit einem Proteinkinase-Inhibitor ist ein Zusatznutzen ebenfalls nicht belegt.
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Der Grund für diese Einstufung ist das vollständige Fehlen geeigneter Vergleichsdaten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Die vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegte Vergleichstherapie umfasst:
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In der Erstlinientherapie: Sorafenib oder Lenvatinib (Lenvatinib nur für Erwachsene zugelassen).
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Nach Vortherapie: Eine patientenindividuelle Therapie unter Berücksichtigung des Allgemeinzustandes.
Dosierung
Gemäß den Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung erfolgt die Dosierung von Selpercatinib körpergewichtsabhängig. Die Einnahme erfolgt oral.
| Körpergewicht | Empfohlene Dosis | Einnahmefrequenz |
|---|---|---|
| Unter 50 kg | 120 mg | 2-mal täglich |
| 50 kg oder mehr | 160 mg | 2-mal täglich |
Die Behandlung sollte bis zum Krankheitsprogress oder bis zum Auftreten einer inakzeptablen Toxizität fortgesetzt werden.
Kontraindikationen
Der Bericht nennt folgende Warnhinweise und Einschränkungen für die Anwendung:
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Kardiale Risiken: Vor Therapiebeginn wird ein QTcF-Intervall von maximal 470 ms gefordert.
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Interaktionen: Die gleichzeitige Anwendung starker CYP3A4-Induktoren sollte vermieden werden.
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Schwangerschaft: Der Einsatz in der Schwangerschaft und bei fehlender Verhütung wird nicht empfohlen.
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Altersbeschränkung: Eine Anwendung bei Kindern unter 12 Jahren soll nicht erfolgen.
💡Praxis-Tipp
Laut Dossierbewertung wird vor und während der Therapie eine engmaschige Überwachung von Leberwerten (ALT, AST), Blutdruck und Elektrokardiogrammen empfohlen. Es wird besonders darauf hingewiesen, das QT-Intervall häufiger zu kontrollieren, wenn Begleitmedikamente eingenommen werden, die dieses verlängern können.
Häufig gestellte Fragen
Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht. Laut Dossier erhalten Personen unter 50 kg zweimal täglich 120 mg, ab 50 kg werden zweimal täglich 160 mg empfohlen.
Vor Beginn der medikamentösen Behandlung muss das Vorliegen einer RET-Fusion bestätigt werden. Dies sollte gemäß den Vorgaben durch einen validierten Test erfolgen.
Die aktuelle IQWiG-Bewertung sieht einen Zusatznutzen als nicht belegt an. Dies wird mit dem Fehlen geeigneter kontrollierter Vergleichsstudien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie begründet.
Es wird eine regelmäßige Überwachung von Leberwerten, Blutdruck und Serum-Elektrolyten empfohlen. Zudem sollte das EKG zur Kontrolle des QT-Intervalls regelmäßig abgeleitet werden.
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Quelle: IQWiG A24-62: Selpercatinib (Schilddrüsenkarzinom) - Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.