Zystische Fibrose: Ivacaftor-Therapie bei F508del
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A20-77 bewertet den Zusatznutzen von Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor. Die Bewertung bezieht sich auf Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose.
Voraussetzung für diese Therapie ist, dass die Betroffenen homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind. Die zystische Fibrose wird als chronische Erkrankung beschrieben, die eine lebenslange Behandlung erfordert.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor festgelegt. Der pharmazeutische Unternehmer wählte für sein Dossier Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor.
💡Praxis-Tipp
Ein zentraler Aspekt dieser Nutzenbewertung ist die methodische Anforderung an die Studiendauer bei chronischen Erkrankungen. Es wird deutlich darauf hingewiesen, dass für die zystische Fibrose Kurzzeitstudien von 4 Wochen nicht ausreichen, um den Zusatznutzen zu belegen. Für eine valide Bewertung von Langzeiteffekten und Exazerbationen wird eine Studiendauer von mindestens 24 Wochen vorausgesetzt.
Häufig gestellte Fragen
Der Bericht kommt zu dem Schluss, dass die vorgelegte Studie mit einer Dauer von 4 Wochen zu kurz ist. Für die Bewertung bei zystischer Fibrose werden Studien von mindestens 24 Wochen benötigt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor festgelegt. Der pharmazeutische Unternehmer wählte Letzteres für den Vergleich.
Die Tabletten sollen im Ganzen geschluckt und zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen werden. Der Abstand zwischen der Morgen- und Abenddosis sollte etwa 12 Stunden betragen.
Bei leicht bis mäßig eingeschränkter Nierenfunktion ist laut Fachinformation keine Dosisanpassung erforderlich. Bei stark eingeschränkter Nierenfunktion wird jedoch zur Vorsicht geraten.
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Quelle: IQWiG A20-77: Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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