Tezacaftor/Ivacaftor: Dosierung bei zystischer Fibrose
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat das IQWiG mit der Nutzenbewertung von Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor beauftragt. Die Bewertung bezieht sich auf Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose.
Voraussetzung für diese spezifische Indikation ist, dass die betroffenen Kinder homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde für diese Patientengruppe Lumacaftor/Ivacaftor festgelegt.
Die zystische Fibrose führt zu einer Multi-System-Organdysfunktion, welche die Lebenserwartung und Lebensqualität der Betroffenen stark mindert. Daraus ergibt sich ein hoher medizinischer Bedarf für wirksame zielgerichtete Therapien.
💡Praxis-Tipp
Laut Fachinformation ist es für die optimale Resorption essenziell, dass sowohl die Morgen- als auch die Abenddosis zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen werden. Zudem wird darauf hingewiesen, dass bei versäumter Einnahme ein Zeitfenster von 6 Stunden gilt, innerhalb dessen die Dosis nachgeholt werden kann, bevor sie komplett entfallen sollte.
Häufig gestellte Fragen
Laut Dokument erhalten Kinder unter 30 kg morgens eine Filmtablette Tezacaftor/Ivacaftor (50/75 mg) und abends eine Filmtablette Ivacaftor (75 mg). Die Einnahme erfolgt im Abstand von etwa 12 Stunden.
Der IQWiG-Bericht kommt zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie Lumacaftor/Ivacaftor nicht belegt ist. Es wurden vom Hersteller keine geeigneten Vergleichsstudien vorgelegt.
Es werden regelmäßige Leberfunktionstests empfohlen, initial alle 3 Monate im ersten Jahr, danach jährlich. Bei Kindern und Jugendlichen wird zudem zu regelmäßigen Augenuntersuchungen geraten, um mögliche Linsentrübungen frühzeitig zu erkennen.
Eine Kombination ist möglich, erfordert jedoch eine Dosisanpassung. Das Dokument weist darauf hin, dass bei gleichzeitiger Gabe von mäßigen oder starken CYP3A-Inhibitoren die Dosis von Tezacaftor und Ivacaftor reduziert werden muss.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A20-107: Tezacaftor/Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A20-109: Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahren, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-110: Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahren, F508del-Mutation, heterozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-108: Tezacaftor/Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahren, F508del-Mutation, heterozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-77: Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A22-19: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis 11 Jahre, F508del-Mutation, andere / unbekannte
IQWiG A22-18: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis 11 Jahre, F508del-Mutation, RF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A22-17: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis 11 Jahre, F508del-Mutation, Gating-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A21-76: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 12 Jahre, diverse Mutationen) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen