Zystische Fibrose (CF): Ivacaftor/Tezacaftor-Therapie
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf der IQWiG-Nutzenbewertung (A20-109) zum Wirkstoff Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor. Das Anwendungsgebiet umfasst Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose. Voraussetzung ist, dass die betroffenen Kinder homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.
Die zystische Fibrose ist eine schwere Erkrankung mit Multi-System-Organdysfunktion, welche die Lebenserwartung und Lebensqualität stark mindert. Daraus resultiert ein hoher medizinischer Bedarf für wirksame Therapien.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Kombination Lumacaftor/Ivacaftor festgelegt. Beide Therapien werden zusätzlich zu einer individualisierten, bestmöglichen symptomatischen Behandlung angewendet.
💡Praxis-Tipp
Laut Fachinformation ist es für die Resorption essenziell, dass sowohl die Morgen- als auch die Abenddosis zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen werden. Zudem wird darauf hingewiesen, dass bei Kindern vor und während der Therapie regelmäßige Augenuntersuchungen erfolgen sollten, da Fälle von nicht kongenitalen Linsentrübungen berichtet wurden.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Ivacaftor plus Tezacaftor/Ivacaftor gegenüber der Vergleichstherapie Lumacaftor/Ivacaftor nicht belegt. Der Hersteller legte keine geeigneten Vergleichsstudien vor.
Gemäß den Angaben im Dokument erhalten Kinder unter 30 kg morgens eine Tablette mit 50 mg Tezacaftor und 75 mg Ivacaftor. Abends wird zusätzlich eine Tablette mit 75 mg Ivacaftor eingenommen.
Es wird empfohlen, die Leberfunktionstests (Transaminasen) vor Therapiebeginn sowie alle 3 Monate im ersten Behandlungsjahr zu kontrollieren. Danach sind jährliche Kontrollen vorgesehen.
Das Dokument weist darauf hin, dass während der gesamten Behandlung auf Speisen und Getränke, die Grapefruit enthalten, verzichtet werden muss. Dies hängt mit dem CYP3A-Metabolismus der Wirkstoffe zusammen.
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Quelle: IQWiG A20-109: Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahren, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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