Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor: CF-Therapie (6-11 J.)
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet den Zusatznutzen der Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor.
Die Bewertung bezieht sich auf Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose). Voraussetzung ist, dass die Betroffenen heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine andere oder unbekannte Mutation aufweisen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Best Supportive Care (BSC) festgelegt. Diese umfasst eine bestmögliche, individuell optimierte und unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität.
💡Praxis-Tipp
Die Fachinformation betont die Wichtigkeit der Einnahme zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit (z. B. mit Butter, Öl, Käse oder Nüssen zubereitet), um eine adäquate Resorption zu gewährleisten. Zudem wird darauf hingewiesen, dass bei versäumter Einnahme ein Zeitfenster von 6 Stunden gilt, innerhalb dessen die Dosis nachgeholt werden kann, bevor sie komplett ausgesetzt werden muss.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen für diese spezifische Patientengruppe aktuell nicht belegt. Der Grund hierfür ist das Fehlen von direkt vergleichenden Studiendaten gegenüber der Best Supportive Care.
Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht. Kinder unter 30 kg erhalten eine niedrigere Dosis als Kinder ab 30 kg, wobei die Einnahme jeweils morgens und abends im Abstand von 12 Stunden erfolgt.
Die Fachinformation empfiehlt zwingend die Einnahme zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit. Gleichzeitig wird vor dem Konsum von Grapefruitprodukten gewarnt, da diese mit den Wirkstoffen interagieren können.
Der G-BA hat als Vergleichstherapie die Best Supportive Care (BSC) definiert. Diese beinhaltet eine patientenindividuell optimierte Behandlung, die unter anderem Physiotherapie, Mukolytika und diätetische Maßnahmen umfassen kann.
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Quelle: IQWiG A22-19: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis 11 Jahre, F508del-Mutation, andere / unbekannte (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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