Mukoviszidose: Kaftrio-Indikation bei Kindern (6-11 J.)
Hintergrund
Die vorliegende IQWiG-Nutzenbewertung untersucht die Dreifachkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor. Das Anwendungsgebiet umfasst Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose).
Spezifisch richtet sich die Bewertung an Patientinnen und Patienten, die heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation (RF-Mutation) aufweisen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Kombination aus Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor festgelegt. Zusätzlich wird eine patientenindividuelle symptomatische Therapie (Best supportive Care) vorausgesetzt.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung der Dreifachkombination wird darauf hingewiesen, dass die Tabletten zwingend zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen werden müssen, um eine ausreichende Resorption zu gewährleisten. Zudem wird betont, dass die Tabletten im Ganzen geschluckt und nicht zerkaut oder zerdrückt werden dürfen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Dossierbewertung ist ein Zusatznutzen für diese spezifische Patientengruppe nicht belegt. Es fehlen direkt vergleichende Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Der Gemeinsame Bundesausschuss hat die Kombination aus Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor als zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt. Zusätzlich wird eine symptomatische Best supportive Care vorausgesetzt.
Für Kinder von 6 bis unter 12 Jahren mit einem Körpergewicht unter 30 kg sieht die Dosierung morgens zwei Tabletten (je 37,5 mg IVA / 25 mg TEZ / 50 mg ELX) vor. Abends wird eine Tablette Ivacaftor (75 mg) verabreicht.
Bei leicht eingeschränkter Leberfunktion (Child-Pugh A) ist keine Anpassung nötig. Bei mäßiger Einschränkung (Child-Pugh B) wird eine Dosisreduktion empfohlen, während die Anwendung bei starker Einschränkung (Child-Pugh C) nicht erfolgen sollte.
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Quelle: IQWiG A22-18: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis 11 Jahre, F508del-Mutation, RF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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