Pomalidomid bei Multiplem Myelom: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A15-42 bewertet den Zusatznutzen des Wirkstoffs Pomalidomid in Kombination mit Dexamethason. Die Bewertung bezieht sich auf erwachsene Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom.
Voraussetzung für diese Indikation ist, dass die Betroffenen bereits mindestens zwei vorausgegangene Therapien erhalten haben. Dazu müssen Lenalidomid und Bortezomib gehören. Zudem muss unter der letzten Therapie eine Krankheitsprogression aufgetreten sein.
Das Institut unterscheidet bei der Bewertung zwei Patientengruppen. Dies sind Patienten, die für eine zielgerichtete Therapie geeignet sind, und solche, für die nur noch Best Supportive Care (BSC) infrage kommt.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende Ergebnisse zur Nutzenbewertung:
Patienten mit Eignung für zielgerichtete Therapie
Für diese Gruppe legte der pharmazeutische Unternehmer die Zulassungsstudie MM-003 vor. In dieser wurde Pomalidomid plus niedrigdosiertes Dexamethason mit hochdosiertem Dexamethason verglichen.
Laut IQWiG ist diese Studie für die Ableitung eines Zusatznutzens ungeeignet. Das im Vergleichsarm verabreichte einheitliche Regime aus hochdosiertem Dexamethason stellt keine adäquate patientenindividuelle zielgerichtete Therapie dar.
Zudem wurde Dexamethason im Vergleichsarm nicht zulassungskonform angewendet. Es gibt daher keinen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen, womit dieser nicht belegt ist.
Patienten ohne Eignung für zielgerichtete Therapie
Für Patienten, die für eine zielgerichtete Therapie nicht mehr geeignet sind, wurde Best Supportive Care (BSC) als zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt.
Für diese Fragestellung wurden keine relevanten Studiendaten vorgelegt. Folglich ist auch für diese Patientengruppe ein Zusatznutzen von Pomalidomid nicht belegt.
Zusammenfassende Bewertung
Das IQWiG kommt zu dem Schluss, dass der Zusatznutzen von Pomalidomid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in beiden untersuchten Anwendungsgebieten nicht nachgewiesen ist.
Die Gesamtbewertung weicht damit von der Einschätzung des pharmazeutischen Unternehmers ab. Dieser hatte einen erheblichen Zusatznutzen beansprucht.
Dosierung
Der Bericht kritisiert die Dosierung von Dexamethason im Vergleichsarm der vorgelegten Studie MM-003. Die verabreichte Dosis lag deutlich über den Empfehlungen der Fachinformation.
| Quelle | Dosierung Dexamethason | Anmerkung |
|---|---|---|
| Fachinformation (Palliativtherapie) | Initial 8-16 mg/Tag, Erhaltung 4-12 mg/Tag | Individuelle Dosisanpassung erforderlich |
| Studie MM-003 (≤ 75 Jahre) | 40 mg an Tag 1-4, 9-12, 17-20 (28-Tage-Zyklus) | Keine individuelle Dosisanpassung vorgesehen |
| Studie MM-003 (> 75 Jahre) | 20 mg an Tag 1-4, 9-12, 17-20 (28-Tage-Zyklus) | Gesamtmenge von 480 mg/Zyklus überschreitet Maximaldosis |
Zudem wird darauf hingewiesen, dass bei einer Langzeittherapie auf Prednison oder Prednisolon umgestellt werden sollte. Dies war im Studienprotokoll nicht vorgesehen.
Kontraindikationen
Der Bericht warnt vor erheblichen Toxizitäten bei der Behandlung mit hochdosiertem Dexamethason, wie es in der Studie MM-003 angewendet wurde.
Zudem wird darauf hingewiesen, dass eine Langzeittherapie mit Dexamethason zu einer Nebennierenrindensuppression führen kann.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht betont, dass eine Monotherapie mit hochdosiertem Dexamethason beim rezidivierten und refraktären multiplen Myelom laut nationalen und internationalen Leitlinien nicht als regelhafte zielgerichtete Therapieoption anzusehen ist. Es wird hervorgehoben, dass die Therapieauswahl stets patientenindividuell unter Berücksichtigung von Vortherapien und Ansprechen erfolgen muss.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Pomalidomid bei rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom aktuell nicht belegt. Dies gilt sowohl für Patienten, die für eine zielgerichtete Therapie geeignet sind, als auch für solche, die nur noch Best Supportive Care erhalten.
Die Studie wurde nicht anerkannt, da der Vergleichsarm mit hochdosiertem Dexamethason keine adäquate patientenindividuelle zielgerichtete Therapie darstellt. Zudem wurde Dexamethason in einer Dosis verabreicht, die deutlich über den Vorgaben der Fachinformation lag.
Für Patienten, die für eine zielgerichtete Therapie geeignet sind, ist dies eine patientenindividuelle Therapie nach Maßgabe des Arztes. Für Patienten ohne Eignung für eine zielgerichtete Therapie wird Best Supportive Care (BSC) als Vergleich herangezogen.
Das Anwendungsgebiet umfasst Patienten, die bereits mindestens zwei vorausgegangene Therapien erhalten haben. Diese müssen zwingend Lenalidomid und Bortezomib beinhalten.
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Quelle: IQWiG A15-42: Pomalidomid - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2016). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.