Sacubitril/Valsartan bei Kindern: Indikation & Therapie
Hintergrund
Die vorliegende Dossierbewertung des IQWiG untersucht den Zusatznutzen von Sacubitril/Valsartan. Das Anwendungsgebiet umfasst Kinder und Jugendliche ab einem Alter von 1 Jahr mit einer symptomatischer, chronischer Herzinsuffizienz mit linksventrikulärer Dysfunktion.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) Best supportive Care (BSC) festgelegt. BSC beinhaltet eine bestmögliche, individuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität.
Der pharmazeutische Unternehmer reichte für die Bewertung Daten der PANORAMA-HF-Studie ein. In dieser Studie wurde Sacubitril/Valsartan jedoch mit Enalapril verglichen, was laut Bericht nicht der festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie entspricht.
Empfehlungen
Die IQWiG-Dossierbewertung formuliert folgende zentrale Ergebnisse hinsichtlich des Zusatznutzens:
Bewertung des Zusatznutzens
Laut Bericht liegen keine verwertbaren Daten für den Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best supportive Care) vor. Daher ergibt sich kein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen.
Der Zusatznutzen von Sacubitril/Valsartan bei Kindern und Jugendlichen ab 1 Jahr mit symptomatischer, chronischer Herzinsuffizienz gilt somit als nicht belegt.
Ergebnisse der PANORAMA-HF-Studie
Obwohl die Studie nicht für die Ableitung des Zusatznutzens herangezogen wurde, erfolgte eine methodische Auswertung. Beim Vergleich von Sacubitril/Valsartan mit Enalapril zeigten sich folgende Resultate:
-
Ein Vorteil für Sacubitril/Valsartan bei schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen des Nervensystems.
-
Weder Vor- noch Nachteile bei der Gesamtmortalität.
-
Keine signifikanten Unterschiede bei schweren Herzinsuffizienzereignissen oder der gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
Methodische Einschränkungen
Es wird auf ein hohes Verzerrungspotenzial bei mehreren Endpunkten der Studie hingewiesen. Dies betrifft insbesondere die Erfassung der Symptomatik und der Lebensqualität.
Zudem waren die Gesamtraten für schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und Therapieabbrüche nicht verwertbar. Es wurden in großem Umfang erkrankungsbezogene Ereignisse miterfasst.
Dosierung
Die Dosierung von Sacubitril/Valsartan erfolgt gewichtsbasiert und wird zweimal täglich oral verabreicht. Es stehen Filmtabletten, Granulat und eine flüssige Darreichungsform zur Verfügung.
| Alter / Gewicht | Zieldosis (Einzeldosis) | Maximaldosis (Einzeldosis) |
|---|---|---|
| Kinder ab 1 Jahr | 3,1 mg/kg Körpergewicht | 200 mg |
| Kinder < 40 kg | gewichtsbasiert (Granulat/Flüssigkeit) | 200 mg |
| Kinder ≥ 40 kg | gewichtsbasiert (Tabletten/Granulat) | 200 mg |
Eine Titration erfolgt ausgehend von der initialen Dosierung alle 2 Wochen. Die Dosis wird gesteigert, bis die maximal tolerierte Dosis oder die Zieldosierung erreicht ist.
Kontraindikationen
Laut Fachinformation, die im Dossier zitiert wird, bestehen folgende Kontraindikationen und Warnhinweise:
-
Überempfindlichkeit gegen die Wirkstoffe.
-
Gleichzeitige Anwendung von ACE-Hemmern (36 Stunden Abstand erforderlich).
-
Anamnestisch bekanntes Angioödem durch frühere ACE-Hemmer- oder ARB-Therapie.
-
Hereditäres oder idiopathisches Angioödem.
-
Schwere Leberinsuffizienz, biliäre Zirrhose oder Cholestase.
-
Zweites und drittes Schwangerschaftstrimester.
Zudem wird gewarnt, die Therapie nicht zu beginnen, wenn der systolische Blutdruck unter der 5. Perzentile für das Alter liegt. Ein Therapiebeginn bei einem Serum-Kaliumspiegel über 5,3 mmol/l wird bei pädiatrischen Personen ebenfalls nicht empfohlen.
💡Praxis-Tipp
Bei der Umstellung von einem ACE-Hemmer auf Sacubitril/Valsartan ist zwingend ein zeitlicher Abstand von 36 Stunden nach der letzten ACE-Hemmer-Dosis einzuhalten. Zudem wird eine engmaschige Überwachung des Serum-Kaliumspiegels empfohlen, da ein erhöhtes Risiko für Hyperkaliämien besteht.
Häufig gestellte Fragen
Laut der IQWiG-Nutzenbewertung ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Es lagen keine Studiendaten vor, die das Medikament mit der festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best supportive Care) verglichen haben.
Das Medikament wird bei Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 1 Jahr angewendet. Voraussetzung ist das Vorliegen einer symptomatischen, chronischen Herzinsuffizienz mit linksventrikulärer Dysfunktion.
Die Dosierung erfolgt gewichtsbasiert mit einer Zieldosis von 3,1 mg/kg pro Einzeldosis. Das Medikament wird zweimal täglich oral verabreicht, wobei eine schrittweise Titration alle zwei Wochen erfolgt.
Nein, eine gleichzeitige Anwendung mit ACE-Hemmern ist kontraindiziert. Es muss eine Auswaschphase von mindestens 36 Stunden nach dem Absetzen des ACE-Hemmers eingehalten werden.
In der PANORAMA-HF-Studie zeigte sich unter Sacubitril/Valsartan ein Vorteil bei schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen des Nervensystems im Vergleich zu Enalapril. Andere Endpunkte zur Morbidität zeigten keine signifikanten Unterschiede.
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Quelle: IQWiG A23-56: Sacubitril/Valsartan (Herzinsuffizienz, Kinder und Jugendliche) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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