Sacubitril/Valsartan bei Herzinsuffizienz (Kinder): IQWiG
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) ist ein Addendum zur Nutzenbewertung von Sacubitril/Valsartan. Er befasst sich mit der Anwendung bei Kindern und Jugendlichen ab einem Jahr mit symptomatischer, chronischer Herzinsuffizienz und linksventrikulärer Dysfunktion.
Im Rahmen des Stellungnahmeverfahrens reichte der pharmazeutische Unternehmer zusätzliche Daten aus der PANORAMA-HF-Studie nach. Diese umfassen bereinigte Auswertungen zu Nebenwirkungen sowie detaillierte Angaben zu den Beobachtungsdauern nach einem Studien- oder Behandlungsabbruch.
Die vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegte zweckmäßige Vergleichstherapie für diese Indikation ist Best Supportive Care (BSC). Der Hersteller zog in seinem Dossier jedoch eine Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Einsatz von Enalapril als Vergleichstherapie heran.
Empfehlungen
Der Bericht kommt nach Auswertung der nachgereichten Daten zu folgenden zentralen Ergebnissen:
Zusatznutzen
Laut Bewertung ändert sich die ursprüngliche Aussage zum Zusatznutzen durch die nachgereichten Daten nicht. Der Zusatznutzen von Sacubitril/Valsartan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie wird weiterhin als nicht belegt eingestuft.
Der Grund hierfür ist, dass die vorgelegte PANORAMA-HF-Studie Sacubitril/Valsartan mit Enalapril vergleicht. Somit wird die vom G-BA geforderte Vergleichstherapie (Best Supportive Care) nicht abgebildet.
| Indikation | Zweckmäßige Vergleichstherapie | Zusatznutzen |
|---|---|---|
| Kinder/Jugendliche (ab 1 Jahr) mit chronischer Herzinsuffizienz | Best Supportive Care (BSC) | Nicht belegt |
Auswertung der Nebenwirkungen
Für eine adäquate Bewertung der Nebenwirkungen wurden krankheitsspezifische Ereignisse (wie akute Herzinsuffizienz oder ventrikuläre Dysfunktion) aus der Analyse ausgeschlossen. Das Institut bewertet dieses Vorgehen als nachvollziehbar und sachgerecht.
Im direkten Vergleich zwischen Sacubitril/Valsartan und Enalapril zeigt sich laut Bericht kein statistisch signifikanter Unterschied bezüglich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUEs) oder Therapieabbrüchen.
| Endpunkt | Sacubitril/Valsartan (n=182) | Enalapril (n=185) | Relatives Risiko |
|---|---|---|---|
| Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUEs) | 31,3 % | 28,8 % | 1,09 (nicht signifikant) |
| Abbruch wegen unerwünschter Ereignisse | 5,5 % | 6,0 % | 0,92 (nicht signifikant) |
Verzerrungspotenzial
Durch die nachgereichten Informationen zur Beobachtungsdauer konnte das Verzerrungspotenzial für mehrere Endpunkte neu bewertet werden. Es wird nun für Endpunkte wie schwere Herzinsuffizienzereignisse, SUEs und Abbrüche wegen unerwünschter Ereignisse als niedrig eingestuft.
Dies begründet sich darin, dass unerwünschte Ereignisse auch nach einem Abbruch der Studientherapie im Rahmen des geplanten Visitenschemas weiter erfasst wurden.
💡Praxis-Tipp
Ein fehlender Beleg für einen Zusatznutzen in IQWiG-Berichten bedeutet nicht zwingend eine fehlende medizinische Wirksamkeit. In diesem Fall resultiert das Ergebnis primär aus der Wahl des falschen Studienkomparators (Enalapril statt Best Supportive Care). Die Nebenwirkungsraten von Sacubitril/Valsartan unterschieden sich in der vorgelegten Studie nicht signifikant von denen unter Enalapril.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht liegt dies an der Wahl der Vergleichstherapie in der Zulassungsstudie. Die Studie verglich das Medikament mit Enalapril, der G-BA forderte jedoch Best Supportive Care (BSC) als zweckmäßige Vergleichstherapie.
In der ausgewerteten Studie brachen 5,5 % der behandelten Kinder und Jugendlichen die Therapie aufgrund unerwünschter Ereignisse ab. Dieser Wert unterschied sich statistisch nicht signifikant von der Vergleichsgruppe mit Enalapril (6,0 %).
Die Nutzenbewertung bezieht sich auf Kinder und Jugendliche ab einem Alter von einem Jahr. Voraussetzung ist das Vorliegen einer symptomatischen, chronischen Herzinsuffizienz mit linksventrikulärer Dysfunktion.
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Quelle: IQWiG A23-103: Sacubitril/Valsartan (Herzinsuffizienz, Kinder und Jugendliche) – Addendum zum Auftrag A23-56 (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.