Register für Hämophilie B: IQWiG-Bericht
Hintergrund
Hämophilie B ist eine seltene, angeborene Blutgerinnungsstörung, die durch einen Mangel an Faktor IX verursacht wird. Für die Bewertung neuer Therapien fordert der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) zunehmend anwendungsbegleitende Datenerhebungen.
Der IQWiG-Bericht I22-04 fasst die Ergebnisse einer systematischen Recherche nach bestehenden Indikationsregistern für Hämophilie B zusammen. Ziel ist es, die Realisierbarkeit solcher Datenerhebungen für zukünftige Nutzenbewertungen zu prüfen.
Ein medizinisches Register wird dabei als organisiertes System definiert, das prospektiv und standardisiert Beobachtungsdaten zu einer festgelegten Population erhebt. Dies dient der Generierung von Real-World-Evidenz.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert klare Kriterien und präsentiert die identifizierten Datenbanken.
Einschlusskriterien für Register
Laut Bericht müssen Register bestimmte Kriterien erfüllen, um für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung in Deutschland infrage zu kommen:
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Dokumentation von Personen mit der relevanten Indikation (Hämophilie B)
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Vorhandensein von mindestens einem aktiven Studienzentrum in Deutschland
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Bereits erfolgte Rekrutierung von Betroffenen und fortlaufender Betrieb
Identifizierte Register in Deutschland
Die Recherche identifizierte vier relevante Register, die über deutsche Zentren verfügen und Hämophilie-B-Fälle erfassen. Es wird eine strukturierte Übersicht dieser Datenbanken präsentiert.
| Register | Betreiber | Fokus | Zielgruppe |
|---|---|---|---|
| DHR (Deutsches Hämophilieregister) | Paul-Ehrlich-Institut | Epidemiologisch & klinisch | Alle Altersgruppen |
| EUHASS | University of Sheffield | Pharmakovigilanz | Alle Altersgruppen |
| GEPHARD | GTH & Goethe Uni Frankfurt | Versorgungsforschung | Kinder (< 18 Jahre) |
| PedNet | Julius Center, UMC Utrecht | Geburtskohorte | Kinder (Geburtsjahr 2000-2030) |
Internationale Register ohne deutsche Zentren
Zusätzlich nennt der Bericht zwei internationale Register, die zum Zeitpunkt der Erhebung noch kein Zentrum in Deutschland aufwiesen.
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WBDR (World Bleeding Disorders Registry)
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WFH GTR (World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry)
💡Praxis-Tipp
Bei der Behandlung von Personen mit Hämophilie B wird die Meldung an das Deutsche Hämophilieregister (DHR) hervorgehoben, da hierfür seit 2017 eine gesetzliche Meldepflicht besteht. Zudem wird die Teilnahme an pädiatrischen Registern wie GEPHARD oder PedNet zur Verbesserung der Versorgungsforschung als sinnvoll erachtet.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht gibt es vier aktive Register mit deutschen Zentren. Dazu gehören das Deutsche Hämophilieregister (DHR), EUHASS, GEPHARD und das PedNet Registry.
Das DHR wird vom Paul-Ehrlich-Institut (PEI) betrieben. Es erfasst epidemiologische und klinische Daten zu verschiedenen Gerinnungsstörungen.
Ja, der Bericht identifiziert zwei spezifisch pädiatrische Register. Dies sind die deutsche Datenbank GEPHARD und das internationale PedNet Registry.
Der G-BA prüft damit die Realisierbarkeit einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung. Diese Daten werden für die frühe Nutzenbewertung von neuen Arzneimitteln, wie etwa Orphan Drugs, benötigt.
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Quelle: IQWiG I22-04: Systematische Recherche nach Registern im Indikationsgebiet Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.