Hämophilie B Register: IQWiG-Bericht
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht I23-06 befasst sich mit der systematischen Recherche nach Indikationsregistern für Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel). Dies geschieht im Rahmen der frühen Nutzenbewertung für den Wirkstoff Fidanacogen Elaparvovec gemäß § 35a SGB V.
Ziel der Untersuchung ist es, die Realisierbarkeit einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zu prüfen. Solche Datenerhebungen können für Orphan Drugs oder bedingt zugelassene Arzneimittel beauflagt werden, um eine valide Quantifizierung des Zusatznutzens zu erreichen.
Ein medizinisches Register wird in diesem Kontext als organisiertes System definiert. Es erhebt prospektiv und standardisiert Beobachtungsdaten zu einer festgelegten Population und einer bestimmten Fragestellung.
Empfehlungen
Der Bericht des IQWiG formuliert keine klinischen Handlungsempfehlungen, sondern beschreibt die Methodik und Ergebnisse der systematischen Registerrecherche.
Einschlusskriterien für Register
Für die Berücksichtigung im Bericht mussten Indikationsregister folgende Kriterien zwingend erfüllen:
-
Dokumentation von Personen mit der relevanten Indikation (Hämophilie B)
-
Vorhandensein von mindestens einem aktiven Zentrum in Deutschland
-
Bereits erfolgte Einschlüsse von Betroffenen in ein noch laufendes Register
Identifizierte Indikationsregister
Die Recherche identifizierte vier Register, die alle Einschlusskriterien für Deutschland erfüllen. Die Charakteristika dieser Register werden wie folgt dargestellt:
| Register | Art des Registers | Population | Zentren in Deutschland |
|---|---|---|---|
| DHR (Deutsches Hämophilieregister) | Epidemiologisches und klinisches Register | Hämophilie A/B, Von-Willebrand-Syndrom u.a. | 140 |
| EUHASS | Pharmakovigilanz-Programm | Hämophilie A/B, Von-Willebrand-Syndrom u.a. | 7 |
| GEPHARD | Prospektive Geburtskohorte | Kinder (< 18 Jahre) mit Hämophilie A/B | 39 |
| PedNet | Prospektive Kohortenstudie | Kinder (ab Jahrgang 2000) mit Hämophilie A/B | 5 |
Internationale Register ohne deutsche Beteiligung
Zusätzlich nennt der Bericht zwei internationale Register, die zum Zeitpunkt der Recherche über kein Zentrum in Deutschland verfügten:
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World Bleeding Disorders Registry (WBDR) für Hämophilie A und B sowie das Von-Willebrand-Syndrom
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World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry (WFH GTR) spezifisch für Personen mit Hämophilie, die eine Gentherapie erhalten
💡Praxis-Tipp
Für die Dokumentation und Nachverfolgung von Hämophilie-B-Verläufen in Deutschland stellt das vom Paul-Ehrlich-Institut geführte Deutsche Hämophilieregister (DHR) mit 140 angebundenen Zentren die umfassendste nationale Datenquelle dar. Der Bericht weist darauf hin, dass für dieses Register seit 2017 eine gesetzliche Meldepflicht besteht.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht gibt es vier relevante Register mit deutschen Zentren. Dazu zählen das Deutsche Hämophilieregister (DHR), EUHASS, GEPHARD und PedNet.
Das DHR wird vom Paul-Ehrlich-Institut betrieben. Dies geschieht in Zusammenarbeit mit Fachgesellschaften wie der Gesellschaft für Thrombose und Hämostaseforschung sowie Interessengemeinschaften.
Der Bericht identifiziert GEPHARD und PedNet als pädiatrische Register. Beide schließen gezielt Kinder und Jugendliche mit Hämophilie A oder B ein.
Die Recherche dient der Prüfung, ob eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) in der Praxis realisierbar ist. Damit soll bei neuen Arzneimitteln, wie Orphan Drugs, der Zusatznutzen valide quantifiziert werden.
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Quelle: IQWiG I23-06: Fidanacogen Elaparvovec (Hämophilie B); Bewertung gemäß § 35a SGB V; Recherche nach Indikationsregistern (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.