Akute lymphoblastische Leukämie (ALL): GMALL-Register
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) kann für bestimmte Arzneimittel, wie Orphan Drugs oder Medikamente mit bedingter Zulassung, eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) fordern. Ziel ist eine valide Quantifizierung des Zusatznutzens im Rahmen der frühen Nutzenbewertung.
Um die Realisierbarkeit und Angemessenheit einer solchen Datenerhebung zu prüfen, beauftragt der G-BA das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit systematischen Registerrecherchen. Der vorliegende Rapid Report I22-05 untersucht die Registerlage für die akute lymphoblastische Leukämie (ALL) bei Erwachsenen.
Ein Indikationsregister wird in diesem Kontext als organisiertes System definiert, das prospektiv und standardisiert Beobachtungsdaten zu einer festgelegten Population erhebt. Reine Studienregister fallen nicht unter diese Definition.
💡Praxis-Tipp
Bei der Planung von anwendungsbegleitenden Datenerhebungen (AbD) für neue ALL-Therapien bei Erwachsenen stellt das GMALL-Register die zentrale Datenquelle in Deutschland dar. Es wird darauf hingewiesen, dass reine Prozedurenregister, wie jene für Stammzelltransplantationen, die medikamentösen Therapieoptionen oft nicht vollständig abdecken und daher für eine umfassende Nutzenbewertung unzureichend sein können.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist das GMALL-Register das maßgebliche Indikationsregister für Erwachsene mit akuter lymphoblastischer Leukämie in Deutschland. Es erfasst prospektiv Daten zu Diagnostik, Behandlung und Krankheitsverlauf.
Es existieren spezifische Prozedurenregister wie das Deutsche Register für Stammzelltransplantation (DRST) und das EBMT-Register. Der Bericht merkt jedoch an, dass diese die medikamentösen Therapieoptionen nicht vollständig abdecken.
Dem Bericht zufolge nehmen etwa 150 bis 170 Kliniken in Deutschland an der Datenerfassung des GMALL-Registers teil. Seit 2009 wurden dort Daten von über 4800 Personen dokumentiert.
Die systematische Recherche dient dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) als Entscheidungsgrundlage. Damit wird geprüft, ob eine anwendungsbegleitende Datenerhebung zur Nutzenbewertung neuer Arzneimittel, wie beispielsweise Orphan Drugs, realisierbar ist.
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Quelle: IQWiG I22-05: Systematische Recherche nach Registern im Indikationsgebiet akute lymphoblastische Leukämie (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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