Exagamglogen bei ß-Thalassämie: IQWiG-Registerrecherche
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht I23-03 befasst sich mit der Recherche nach Indikationsregistern für Exagamglogen zur Behandlung der ß-Thalassämie bei Personen ab 12 Jahren. Hintergrund ist das Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV), welches anwendungsbegleitende Datenerhebungen (AbD) für Orphan Drugs ermöglicht.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) prüft die Realisierbarkeit einer solchen Datenerhebung. Das IQWiG wurde beauftragt, eine systematische Recherche nach geeigneten Registern durchzuführen.
Empfehlungen
Das IQWiG definiert klare Einschlusskriterien für die Registerrecherche.
Einschlusskriterien
Laut Bericht müssen Indikationsregister folgende Kriterien erfüllen:
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Dokumentation von Personen mit der relevanten Indikation
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Mindestens ein teilnehmendes Zentrum in Deutschland
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Bereits erfolgte Einschlüsse und keine Beendigung des Registers
Identifizierte Register
Die Recherche identifizierte zwei relevante Indikationsregister, die die Einschlusskriterien erfüllen.
| Register | Initiator | Population | Umfang |
|---|---|---|---|
| Register für seltene Anämien | Universitätsklinikum Heidelberg | Seltene Anämien (inkl. ß-Thalassämie) | Geplant: 300 Personen |
| RADeep | Europäisches Konsortium | Seltene Anämieerkrankungen | 8409 Personen, 15 Länder |
Weitere Register
Der Bericht beschreibt zudem Register, die die Kriterien nicht vollständig erfüllen. Das European Haemoglobinopathy Registry (EHR) weist laut IQWiG kein Zentrum in Deutschland auf. Das TIF's e-Registry befindet sich noch in der Pilotphase.
Reine Prozedurenregister wie das EBMT oder das DRST wurden ausgeschlossen. Sie decken die Therapieoptionen laut Bericht nicht vollständig ab.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht verdeutlicht, dass reine Prozedurenregister für anwendungsbegleitende Datenerhebungen oft unzureichend sind. Es wird darauf hingewiesen, dass diese Register die medikamentösen Therapieoptionen meist nicht vollständig abdecken.
Häufig gestellte Fragen
Das IQWiG identifizierte das Register für seltene Anämien sowie die europäische Plattform RADeep als geeignete Indikationsregister. Beide weisen teilnehmende Zentren in Deutschland auf.
Register wie das DRST oder EBMT wurden ausgeschlossen, da es sich um reine Prozedurenregister handelt. Laut Bericht decken diese die medikamentösen Therapieoptionen nicht vollständig ab.
Die Recherche dient dem G-BA als Entscheidungsgrundlage für eine mögliche anwendungsbegleitende Datenerhebung. Damit soll eine valide Quantifizierung des Zusatznutzens von Orphan Drugs ermöglicht werden.
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Quelle: IQWiG I23-03: Exagamglogen (ß-Thalassämie bei Patientinnen und Patienten ≥ 12 Jahre); Bewertung gemäß § 35a SGB V; Recherche nach Indikationsregistern (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.