Sichelzellkrankheit Register: IQWiG-Bericht I23-02
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht I23-02 befasst sich mit der systematischen Recherche nach Indikationsregistern für die Sichelzellkrankheit bei Personen ab 12 Jahren. Hintergrund ist die anstehende Nutzenbewertung des Arzneimittels Exagamglogen gemäß § 35a SGB V.
Mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) wurde die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) eingeführt. Diese kann vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) für Orphan Drugs beauflagt werden, um eine valide Quantifizierung des Zusatznutzens zu erreichen.
Um die Realisierbarkeit einer solchen Datenerhebung zu prüfen, beauftragte der G-BA das IQWiG mit der Identifikation geeigneter Register. Ziel ist es, eine umfassende Grundlage für die Entscheidungsfindung des G-BA zu schaffen.
Empfehlungen
Der Bericht beschreibt die Methodik und die Ergebnisse der systematischen Registerrecherche. Es werden keine direkten klinischen Empfehlungen ausgesprochen, sondern Datengrundlagen für die Versorgungsforschung bewertet.
Einschlusskriterien für Register
Laut IQWiG mussten Indikationsregister folgende Kriterien erfüllen, um in die Bewertung eingeschlossen zu werden:
-
Dokumentation von Personen mit der relevanten Indikation (Sichelzellkrankheit)
-
Mindestens ein aktives teilnehmendes Zentrum in Deutschland
-
Bereits erfolgte Rekrutierung und keine Beendigung des Registers
Identifizierte Indikationsregister
Die Recherche identifizierte zwei relevante Indikationsregister, die die Einschlusskriterien erfüllen. Die Eigenschaften dieser Register werden wie folgt zusammengefasst:
| Register-Name | Art des Registers | Betreiber | Eingeschlossene Personen |
|---|---|---|---|
| GPOH-Register Sichelzellkrankheit | Nationales Register (40 Zentren in Deutschland) | GPOH-Konsortium / Uniklinik Heidelberg | Aktuell 982 Personen in Deutschland |
| RADeep | Europäisches Register (15 Länder, 126 Zentren) | Konsortium (Spanien, Belgien, Zypern) | 20.627 Personen (davon 9.413 Kinder mit Sichelzellkrankheit) |
Ausgeschlossene Register
Der Bericht nennt zudem Register, die aufgrund fehlender Kriterien nicht primär berücksichtigt wurden:
-
European Haemoglobinopathy Registry (EHR): Wurde identifiziert, besitzt jedoch kein Zentrum in Deutschland.
-
Prozedurenspezifische Register: Das EBMT Patient Registry, das DRST sowie das PRSZT wurden ausgeschlossen. Da es sich um reine Stammzelltransplantations-Register handelt, decken diese die medikamentösen Therapieoptionen der Sichelzellkrankheit nicht vollständig ab.
💡Praxis-Tipp
Für die klinische Praxis und Forschung ist die Kenntnis über das GPOH-Register zur Sichelzellkrankheit sowie das europäische RADeep-Register von großer Bedeutung. Es wird ärztlichem Personal nahegelegt, die Einspeisung von klinischen Verlaufsdaten in diese Register zu unterstützen, um die Evidenzgrundlage für neue Therapien wie Exagamglogen langfristig zu verbessern.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist das GPOH-Register Sichelzellkrankheit das wichtigste nationale Register. Es wird vom Universitätsklinikum Heidelberg betrieben und umfasst aktuell 40 teilnehmende Zentren in Deutschland.
Die Recherche dient der Prüfung, ob eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) für das Medikament Exagamglogen realisierbar ist. Der G-BA benötigt diese Daten, um den Zusatznutzen von Orphan Drugs im Versorgungsalltag besser quantifizieren zu können.
RADeep steht für "Rare Anaemia Disorders European Epidemiological Platform". Es handelt sich um ein europäisches Register, das Daten zu seltenen Anämien aus 15 Ländern bündelt und auch deutsche Zentren einschließt.
Der Bericht schließt reine Prozedurenregister wie das DRST oder das EBMT-Register für diese spezifische Fragestellung aus. Begründet wird dies damit, dass sie die medikamentösen Therapieoptionen der Sichelzellkrankheit nicht vollständig abdecken.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG I23-02: Exagamglogen (Sichelzellkrankheit bei Patientinnen und Patienten ≥ 12 Jahre); Bewertung gemäß § 35a SGB V; Recherche nach Indikationsregistern (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.