Sichelzellkrankheit: Exagamglogen-Indikationsregister
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht I23-02 befasst sich mit der systematischen Recherche nach Indikationsregistern für die Sichelzellkrankheit bei Personen ab 12 Jahren. Hintergrund ist die anstehende Nutzenbewertung des Arzneimittels Exagamglogen gemäß § 35a SGB V.
Mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) wurde die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) eingeführt. Diese kann vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) für Orphan Drugs beauflagt werden, um eine valide Quantifizierung des Zusatznutzens zu erreichen.
Um die Realisierbarkeit einer solchen Datenerhebung zu prüfen, beauftragte der G-BA das IQWiG mit der Identifikation geeigneter Register. Ziel ist es, eine umfassende Grundlage für die Entscheidungsfindung des G-BA zu schaffen.
💡Praxis-Tipp
Für die klinische Praxis und Forschung ist die Kenntnis über das GPOH-Register zur Sichelzellkrankheit sowie das europäische RADeep-Register von großer Bedeutung. Es wird ärztlichem Personal nahegelegt, die Einspeisung von klinischen Verlaufsdaten in diese Register zu unterstützen, um die Evidenzgrundlage für neue Therapien wie Exagamglogen langfristig zu verbessern.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist das GPOH-Register Sichelzellkrankheit das wichtigste nationale Register. Es wird vom Universitätsklinikum Heidelberg betrieben und umfasst aktuell 40 teilnehmende Zentren in Deutschland.
Die Recherche dient der Prüfung, ob eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) für das Medikament Exagamglogen realisierbar ist. Der G-BA benötigt diese Daten, um den Zusatznutzen von Orphan Drugs im Versorgungsalltag besser quantifizieren zu können.
RADeep steht für "Rare Anaemia Disorders European Epidemiological Platform". Es handelt sich um ein europäisches Register, das Daten zu seltenen Anämien aus 15 Ländern bündelt und auch deutsche Zentren einschließt.
Der Bericht schließt reine Prozedurenregister wie das DRST oder das EBMT-Register für diese spezifische Fragestellung aus. Begründet wird dies damit, dass sie die medikamentösen Therapieoptionen der Sichelzellkrankheit nicht vollständig abdecken.
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Quelle: IQWiG I23-02: Exagamglogen (Sichelzellkrankheit bei Patientinnen und Patienten ≥ 12 Jahre); Bewertung gemäß § 35a SGB V; Recherche nach Indikationsregistern (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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