Preisentwicklung Orphan Drugs: IQWiG GA22-01
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht GA22-01 untersucht die Preis- und Kostenentwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden (Orphan Drugs) im deutschen Gesundheitssystem. Hintergrund ist die Sonderstellung dieser Medikamente im AMNOG-Verfahren.
Bei Marktzugang gilt der Zusatznutzen von Orphan Drugs auf europäischer Ebene gesetzlich als belegt. Es erfolgt zunächst eine eingeschränkte Bewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA), bei der das Ausmaß des fiktiven Zusatznutzens ohne Festlegung einer zweckmäßigen Vergleichstherapie bewertet wird.
Überschreitet der Jahresumsatz eine festgelegte Schwelle, wird eine reguläre Nutzenbewertung gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie gefordert. Durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz wurde diese Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro auf 30 Millionen Euro herabgesetzt. Der Bericht analysiert, wie sich die Erstattungsbeträge zwischen diesen beiden Bewertungsstufen verändern.
Empfehlungen
Die Analyse des IQWiG formuliert folgende zentrale Erkenntnisse zur Preisentwicklung:
Methodik der Analyse
Die Untersuchung vergleicht die Preise und Jahrestherapiekosten von 23 Orphan Drugs zu vier definierten Zeitpunkten. Dabei werden die Phasen vor und nach den jeweiligen Preisverhandlungen betrachtet.
Es wurden insgesamt 28 Verfahren mit eingeschränkter Bewertung und 23 Verfahren mit regulärer Nutzenbewertung ausgewertet.
Preisentwicklung
Die Analyse zeigt, dass in beiden Bewertungsverfahren überwiegend Preisreduktionen erzielt werden. Die prozentualen Preisänderungen stellen sich laut Bericht wie folgt dar:
| Bewertungsverfahren | Mittlere Preisänderung | Spanne der Preisänderung |
|---|---|---|
| Eingeschränkte Bewertung | -14,7 % | -31,7 % bis 0 % |
| Reguläre Nutzenbewertung | -12,6 % | -40,3 % bis +14,2 % |
Preisaufschläge von bis zu 14,2 Prozent wurden ausschließlich nach regulären Nutzenbewertungen beobachtet.
Einflussfaktoren auf den Preis
Laut Bericht hat die absolute Anzahl der behandelten Personen keinen wesentlichen Einfluss auf die Preisänderung. Eine Ausnahme bilden sehr kleine Populationen von unter 100 Personen, bei denen geringere Preisreduktionen verzeichnet wurden.
Das Ausmaß des festgestellten Zusatznutzens beeinflusst die Preisentwicklung hingegen maßgeblich:
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Ein nicht quantifizierbarer oder nicht belegter Zusatznutzen führt zu den höchsten Preisabschlägen (im Mittel -18 % bis -19,5 %).
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Ein geringer, beträchtlicher oder erheblicher Zusatznutzen resultiert in geringeren Preisabschlägen (im Mittel -3,7 % bis -11,4 %).
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Ein höheres Ausmaß des Zusatznutzens in der regulären Bewertung im Vergleich zur eingeschränkten Bewertung kann zu Preissteigerungen führen.
Fazit zur Kostenentwicklung
Die mittleren Jahrestherapiekosten sinken im Zuge der Preisverhandlungen nach beiden Bewertungsarten. Der Bericht schlussfolgert, dass die Ausrichtung des Preises am tatsächlichen Zusatznutzen erst durch die nachgelagerte reguläre Nutzenbewertung erreicht wird.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass der bei Marktzugang fiktiv belegte Zusatznutzen von Orphan Drugs in späteren regulären Nutzenbewertungen häufig nicht bestätigt wird. Die Analyse zeigt, dass erst die reguläre Bewertung gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie zu einer konsequenten Preisanpassung an den tatsächlichen therapeutischen Nutzen führt.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht erfolgt eine reguläre Nutzenbewertung, wenn der Jahresumsatz der gesetzlichen Krankenversicherung eine Schwelle von 30 Millionen Euro überschreitet. Zuvor lag diese Grenze bei 50 Millionen Euro.
Die Analyse zeigt eine mittlere Preisreduktion von 14,7 Prozent nach der eingeschränkten Bewertung. Nach der regulären Nutzenbewertung sinken die Preise im Mittel um weitere 12,6 Prozent.
Ja, der Bericht dokumentiert Preissteigerungen von bis zu 14,2 Prozent. Diese wurden jedoch ausschließlich nach regulären Nutzenbewertungen beobachtet, wenn ein höherer Zusatznutzen belegt werden konnte.
Die Auswertung zeigt, dass die Anzahl der behandelten Personen keinen wesentlichen Einfluss auf die Preisänderungen hat. Lediglich bei sehr kleinen Gruppen unter 100 Personen fielen die Preisreduktionen etwas geringer aus.
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Quelle: IQWiG GA22-01: Preis- bzw. Kostenentwicklung von Orphan Drugs (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.