Evidenz zu Orphan Drugs: IQWiG-Bericht
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht GA21-01 untersucht die Evidenzlage und den Zusatznutzen von Arzneimitteln für seltene Leiden (Orphan Drugs) im deutschen AMNOG-Verfahren. Orphan Drugs nehmen bei der Markteinführung eine Sonderstellung ein.
Gemäß § 35a SGB V gilt der Zusatznutzen dieser Medikamente bereits durch die europäische Zulassung als belegt. Es erfolgt zunächst eine eingeschränkte Bewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) ohne Festlegung einer zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Eine reguläre Nutzenbewertung wird erst durchgeführt, wenn der Jahresumsatz 50 Millionen Euro übersteigt oder der Orphan-Drug-Status entfällt. Das IQWiG analysiert in diesem Bericht die Diskrepanzen zwischen diesen beiden Bewertungsstufen.
Empfehlungen
Der Bericht vergleicht die Ergebnisse der eingeschränkten Bewertungen bei Marktzugang mit den späteren regulären Nutzenbewertungen.
Diskrepanz bei der Nutzenbewertung
Laut Analyse zeigt sich eine erhebliche Abweichung zwischen dem fiktiven Zusatznutzen bei Zulassung und den Ergebnissen der späteren regulären Bewertung. In 73 Prozent der untersuchten Fälle wich das Ausmaß des Zusatznutzens voneinander ab.
Es wird dargelegt, dass in der regulären Nutzenbewertung für mehr als die Hälfte der Fragestellungen kein Zusatznutzen nachgewiesen werden konnte.
| Ausmaß des Zusatznutzens | Eingeschränkte Bewertung | Reguläre Nutzenbewertung |
|---|---|---|
| Nicht belegt | Nicht anwendbar | 54 % |
| Nicht quantifizierbar | 51 % | 15 % |
| Gering | 32 % | 7 % |
| Beträchtlich | 15 % | 22 % |
| Erheblich | 2 % | 2 % |
Evidenzgrundlage der Bewertungen
Der Bericht analysiert die vorgelegten Daten für die regulären Nutzenbewertungen der Orphan Drugs. Es wird festgestellt, dass häufig keine ausreichenden Daten für einen direkten Vergleich vorliegen.
Die Evidenzbasis der regulären Bewertungen setzt sich laut Analyse wie folgt zusammen:
-
Keine verwertbaren Daten in 49 Prozent der Fälle
-
Direkt vergleichende Evidenz aus RCTs in 39 Prozent der Fälle
-
Adjustierte indirekte Vergleiche oder Evidenztransfers in 10 Prozent der Fälle
-
Verwertbare Daten aus nicht-randomisierten Studien in 2 Prozent der Fälle
Schlussfolgerungen des IQWiG
Das IQWiG leitet aus den Daten ab, dass der fiktive Zusatznutzen bei Marktzugang in mehr als der Hälfte der Fälle irreführend ist. Es wird betont, dass dies bereits vorhandene Therapieoptionen benachteiligt.
Um die Versorgungssituation zu verbessern, formuliert der Bericht folgende Kernpunkte:
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Reguläre Bewertung: Es wird für eine reguläre Nutzenbewertung von Orphan Drugs direkt bei Marktzugang plädiert.
-
Studienplanung: Versorgungsrelevante Fragestellungen sollen vermehrt in der Studienplanung berücksichtigt werden.
-
Datenerhebung: Die anwendungsbegleitende Datenerhebung sollte um pragmatische, registerbasierte randomisierte Studien erweitert werden.
💡Praxis-Tipp
Ein zentraler Hinweis des Berichts ist, dass der bei Markteinführung zugesprochene fiktive Zusatznutzen von Orphan Drugs in der klinischen Realität oft nicht durch Daten belegt ist. Es wird darauf hingewiesen, dass bei mehr als der Hälfte dieser Medikamente in der späteren regulären Bewertung kein Zusatznutzen gegenüber der Standardtherapie nachgewiesen werden kann. Dies sollte bei der Therapieentscheidung und der Aufklärung über neue Behandlungsoptionen berücksichtigt werden.
Häufig gestellte Fragen
Gemäß AMNOG gilt der Zusatznutzen von Arzneimitteln für seltene Leiden bereits durch die europäische Zulassung als belegt. Der Bericht erklärt, dass dies als Anreiz für die pharmazeutische Industrie dient, in diese Bereiche zu investieren.
Eine reguläre Bewertung gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt laut Bericht erst, wenn der Jahresumsatz 50 Millionen Euro übersteigt. Alternativ wird sie durchgeführt, wenn der Orphan-Drug-Status zurückgegeben wird oder die Prävalenzkriterien nicht mehr erfüllt sind.
Die Analyse des IQWiG zeigt, dass in 54 Prozent der untersuchten Fälle in der späteren regulären Nutzenbewertung kein Zusatznutzen belegt werden konnte. Nur bei 27 Prozent der Fragestellungen stimmte das Ausmaß des Zusatznutzens zwischen erster und späterer Bewertung überein.
Laut Bericht basieren die Quantifizierungen des Zusatznutzens fast ausschließlich auf randomisierten kontrollierten Studien (RCTs). In der regulären Bewertung lagen jedoch in fast der Hälfte der Fälle gar keine verwertbaren Daten vor.
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Quelle: IQWiG GA21-01: Evidenz zu Orphan Drugs (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.