Multiples Myelom: IQWiG zu Ciltacabtagene Autoleucel
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf der Dossierbewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) zu Ciltacabtagene Autoleucel. Das Arzneimittel wird zur Behandlung des multiplen Myeloms eingesetzt.
Da Ciltacabtagene Autoleucel als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen nach § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird separat durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet.
Das IQWiG wurde in diesem Verfahren ausschließlich mit der Prüfung der Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie der Therapiekosten beauftragt. Die vorliegende Bewertung stützt sich auf das vom pharmazeutischen Unternehmer eingereichte Dossier.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht fasst folgende Kernaspekte zur Zielpopulation und Therapie zusammen:
Indikation und Zielpopulation
Ciltacabtagene Autoleucel ist laut Fachinformation für erwachsene Personen mit rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom indiziert. Für die Behandlung müssen folgende Kriterien erfüllt sein:
-
Mindestens drei vorausgegangene Therapien
-
Vorherige Gabe eines Immunmodulators, eines Proteasominhibitors und eines Anti-CD38-Antikörpers
-
Nachweis einer Krankheitsprogression unter der letzten Therapie
Für das Jahr 2023 wird die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf 1210 bis 1310 betroffene Personen geschätzt. Diese Schätzung basiert auf Daten eines vorangegangenen Verfahrens zu einem ähnlichen Wirkstoff (Idecabtagen vicleucel).
Therapiekosten und Begleitmaßnahmen
Die Therapie besteht aus einer einmaligen Gabe des Wirkstoffs im ersten Behandlungsjahr. Es erfolgen keine weiteren Gaben in den Folgejahren.
Vor der eigentlichen CAR-T-Zell-Therapie ist eine Vorbehandlung erforderlich. Der Bericht beschreibt eine dreitägige intravenöse Chemotherapie zur Lymphozytendepletion (LDC) mit Cyclophosphamid und Fludarabin.
Zusätzlich wird eine Prämedikation mit Paracetamol und Diphenhydramin oder einem alternativen H1-Antihistaminikum empfohlen. Die Jahrestherapiekosten pro behandelter Person werden im Dossier auf rund 421.210 Euro beziffert, wobei krankenhausindividuelle Entgelte (NUB) und DRG-Erlöse noch variieren können.
Dosierung
Der IQWiG-Bericht nennt folgende Dosierungen basierend auf der Fachinformation und den Berechnungen des pharmazeutischen Unternehmers:
| Medikament | Dosierung | Indikation / Bemerkung |
|---|---|---|
| Ciltacabtagene Autoleucel | 0,75 × 10^6 CAR-positive T-Zellen/kg KG (max. 1,0 × 10^8) | Einmalige Infusion im ersten Behandlungsjahr |
| Cyclophosphamid | 300 mg/m2 Körperoberfläche pro Tag über 3 Tage | Vorbehandlung (Lymphozytendepletion) |
| Fludarabin | 30 mg/m2 Körperoberfläche pro Tag über 3 Tage | Vorbehandlung (Lymphozytendepletion) |
Kontraindikationen
Der Bericht verweist auf das Vorliegen von Kontraindikationen gemäß der Fachinformation von Ciltacabtagene Autoleucel. Zudem wird betont, dass auch mögliche Kontraindikationen gegenüber den für die Lymphozytendepletion eingesetzten Wirkstoffen Fludarabin und Cyclophosphamid beachtet werden müssen.
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht weist darauf hin, dass vor der Entnahme der patienteneigenen Zellen zwingend ein Screening auf Infektionskrankheiten erfolgen muss. Die betroffenen Personen müssen auf das Hepatitis-B-Virus, das Hepatitis-C-Virus sowie das humane Immundefizienzvirus (HIV) getestet werden.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist für Erwachsene mit rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom indiziert. Voraussetzung sind laut IQWiG-Bericht mindestens drei Vortherapien (inklusive Immunmodulator, Proteasominhibitor und Anti-CD38-Antikörper) sowie ein Progress unter der letzten Therapie.
Es erfolgt eine einmalige Gabe des Wirkstoffs als Infusion im ersten Behandlungsjahr. Der Bericht hält fest, dass keine weiteren Gaben in den Folgejahren vorgesehen sind.
Vor der Infusion der CAR-T-Zellen wird eine dreitägige intravenöse Chemotherapie zur Lymphozytendepletion durchgeführt. Diese besteht aus der Kombination von Cyclophosphamid und Fludarabin.
Die Jahrestherapiekosten pro behandelter Person werden im Dossier auf rund 421.210 Euro geschätzt. Darin sind die reinen Arzneimittelkosten sowie Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen enthalten.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG G23-04: Ciltacabtagene Autoleucel (Multiples Myelom) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.