Ponatinib bei Ph+-ALL: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Artikel fasst die IQWiG-Dossierbewertung (G20-09) zu Ponatinib bei Philadelphia-Chromosom-positiver akuter Lymphoblastenleukämie (Ph+-ALL) zusammen. Anlass der Bewertung ist der Ablauf einer Befristung gemäß § 35a SGB V.
Ponatinib ist als Orphan Drug, also als Arzneimittel für seltene Leiden, zugelassen. Bei diesen Medikamenten gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt, solange der Umsatz in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) unter 50 Millionen Euro pro Jahr liegt.
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) beauftragt, das Dossier ausschließlich hinsichtlich der Patientenzahlen und der Therapiekosten zu bewerten. Eine Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens ist nicht Gegenstand dieses Berichts.
Empfehlungen
Die Bewertung des IQWiG fokussiert sich auf die Zielpopulation und die ökonomischen Aspekte der Therapie.
Zugelassenes Anwendungsgebiet
Laut Bericht ist Ponatinib für erwachsene Personen mit Ph+-ALL indiziert, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib sind oder dieses nicht vertragen. Zudem muss eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch ungeeignet sein.
Alternativ ist das Medikament zugelassen, wenn eine T315I-Mutation vorliegt.
Zielpopulation und Patientenzahlen
Die Bewertung schätzt die GKV-Zielpopulation auf 25 bis 195 Patientinnen und Patienten. Diese Spanne wird auf Basis einer vorherigen Bewertung als in der Größenordnung plausibel eingestuft.
Es wird eine leicht steigende Prävalenz der Ph+-ALL in den nächsten Jahren erwartet. Gründe hierfür sind das im Alter erhöhte Erkrankungsrisiko und die steigende Lebenserwartung in Deutschland.
Therapiekosten und Behandlungsdauer
Die Jahrestherapiekosten für das zu bewertende Arzneimittel belaufen sich auf 76.808,29 Euro pro Person. Diese Summe beinhaltet ausschließlich die reinen Arzneimittelkosten.
Zusätzlich notwendige GKV-Leistungen fallen an, wurden aber im Dossier nicht quantifiziert. Die mediane Behandlungsdauer wird auf Basis von Studiendaten mit 7,5 Monaten angegeben, für die Kostenberechnung wurde jedoch ein Jahr veranschlagt.
Dosierung
Die Standarddosierung gemäß Zulassung stellt sich wie folgt dar:
| Wirkstoff | Dosierung | Darreichungsform |
|---|---|---|
| Ponatinib | 45 mg (1-mal täglich) | Filmtablette |
Kontraindikationen
Laut Fachinformation sind unter der Therapie mit Ponatinib regelmäßige Laboruntersuchungen erforderlich. Es wird darauf hingewiesen, dass ein großes Blutbild sowie Mehrfachkontrollen des Serumlipasewerts angefertigt werden sollten.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass die reinen Arzneimittelkosten von Ponatinib nicht die gesamten Therapiekosten abbilden. Zwingend erforderliche Laboruntersuchungen, wie Blutbild- und Lipasekontrollen, fallen als zusätzliche GKV-Leistungen an und müssen im Versorgungsalltag berücksichtigt werden.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist für Erwachsene zugelassen, die resistent gegen Dasatinib sind oder es nicht vertragen. Zudem muss Imatinib ungeeignet sein oder eine T315I-Mutation vorliegen.
Ponatinib hat den Status eines Orphan Drugs. Laut Gesetzgeber gilt der medizinische Zusatznutzen bei diesen Medikamenten bereits durch die Zulassung als belegt, sofern bestimmte Umsatzgrenzen nicht überschritten werden.
Die reinen Jahrestherapiekosten für das Arzneimittel belaufen sich laut IQWiG-Bericht auf rund 76.800 Euro pro Person. Hinzu kommen noch Kosten für begleitende Laboruntersuchungen.
Die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung wird auf 25 bis 195 Personen geschätzt. Es wird jedoch aufgrund der demografischen Entwicklung mit einer leicht steigenden Prävalenz gerechnet.
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Quelle: IQWiG G20-09: Ponatinib (Philadelphia-Chromosom positive akute Lymphoblastenleukämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (Ablauf Befristung) (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.