Asciminib bei chronischer myeloischer Leukämie: IQWiG
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) befasst sich mit der frühen Nutzenbewertung von Asciminib. Das Arzneimittel wird zur Behandlung der chronischen myeloischen Leukämie (CML) eingesetzt.
Asciminib ist als sogenanntes Orphan Drug für die Behandlung eines seltenen Leidens zugelassen. Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen für Orphan Drugs bereits durch die behördliche Zulassung gesetzlich als belegt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das IQWiG in diesem Verfahren ausschließlich mit der Prüfung der Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie der Therapiekosten. Die Feststellung des genauen Ausmaßes des Zusatznutzens obliegt dem G-BA im weiteren Verfahren.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Zielpopulation und den Kosten:
Zielpopulation
Laut IQWiG-Bericht wird Asciminib bei erwachsenen Personen mit Philadelphia-Chromosom-positiver CML in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) angewendet. Voraussetzung für den Einsatz ist eine Vorbehandlung mit zwei oder mehr Tyrosinkinaseinhibitoren (TKI).
Schätzung der Patientenzahlen
Der pharmazeutische Unternehmer geht von 844 bis 1153 infrage kommenden Personen in der GKV aus. Das IQWiG bewertet diese Schätzung jedoch als unsicher und merkt an, dass die tatsächliche Anzahl auch außerhalb dieses Bereichs liegen könnte.
Die Unsicherheit der Berechnung wird im Bericht auf folgende methodische Schwächen zurückgeführt:
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Vermischung von 20-Jahres-Prävalenzdaten mit aktuellen Inzidenzraten
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Unklare Übertragbarkeit von Anteilswerten neu erkrankter Personen auf die Gesamtprävalenz
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Mögliche Unterschätzung der Lebenserwartung durch neue, lebensverlängernde Therapiemöglichkeiten
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für das zu bewertende Arzneimittel werden auf 93.275,75 Euro pro behandelter Person beziffert. Das IQWiG stuft diese reinen Arzneimittelkosten als plausibel ein.
Es wird jedoch kritisiert, dass der pharmazeutische Unternehmer keine Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen veranschlagt hat. Dazu zählen laut Bericht beispielsweise regelmäßige Laboruntersuchungen wie die Bestimmung des großen Blutbildes.
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht weist darauf hin, dass bei der Kalkulation der Behandlungskosten mit Asciminib neben den reinen Arzneimittelkosten auch zusätzliche GKV-Leistungen anfallen. Es wird betont, dass im Versorgungsalltag regelmäßige Laboruntersuchungen, wie die Bestimmung des großen Blutbildes, zwingend zu berücksichtigen sind.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist Asciminib für Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie (Ph+ CML) in der chronischen Phase zugelassen. Die Zulassung greift nach einer Vorbehandlung mit mindestens zwei Tyrosinkinaseinhibitoren.
Asciminib hat den Status eines Orphan Drugs zur Behandlung seltener Leiden. Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen bei diesen Arzneimitteln bereits durch die Zulassung gesetzlich als belegt.
Der Bericht beziffert die reinen Jahrestherapiekosten für das Arzneimittel auf 93.275,75 Euro pro Person. Hinzu kommen noch Kosten für begleitende Diagnostik wie regelmäßige Blutbildkontrollen.
Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf 844 bis 1153 Personen. Das IQWiG merkt jedoch an, dass diese Zahl aufgrund methodischer Unsicherheiten in der Berechnung auch abweichen kann.
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Quelle: IQWiG G22-32: Asciminib (chronische myeloische Leukämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.