Asciminib bei CML: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Die IQWiG-Dossierbewertung A25-70 aus dem Jahr 2025 untersucht den Zusatznutzen von Asciminib. Der Wirkstoff wird bei erwachsenen Personen mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie (Ph+ CML-CP) in der chronischen Phase eingesetzt.
Voraussetzung für die Behandlung in dieser Indikation ist, dass die Betroffenen zuvor mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) behandelt wurden.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) legte als zweckmäßige Vergleichstherapie eine individualisierte Therapie fest. Diese umfasst die patientenindividuelle Auswahl aus den Wirkstoffen Nilotinib, Dasatinib, Bosutinib und Ponatinib.
Empfehlungen
Die Bewertung des Instituts kommt zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist.
Bewertung des Zusatznutzens
Das Institut fasst das Ausmaß des Zusatznutzens für die untersuchte Indikation wie folgt zusammen:
| Patientengruppe | Zweckmäßige Vergleichstherapie | Ausmaß des Zusatznutzens |
|---|---|---|
| Erwachsene mit Ph+ CML-CP nach ≥ 2 TKI | Individualisierte Therapie (Nilotinib, Dasatinib, Bosutinib, Ponatinib) | Zusatznutzen nicht belegt |
Ungeeignete Studiendaten
Laut Bericht legte der pharmazeutische Unternehmer die Studie ASCEMBL vor, welche Asciminib mit Bosutinib vergleicht. Diese Studie wird vom Institut als ungeeignet eingestuft, da sie die geforderte individualisierte Vergleichstherapie nicht abbildet.
In der Studie stand im Kontrollarm ausschließlich Bosutinib zur Verfügung. Das Institut bemängelt folgende Punkte:
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Für etwa 76 Prozent der Personen im Vergleichsarm wäre Ponatinib eine weitere individuelle Behandlungsoption gewesen.
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Für mindestens 13 Prozent war ein zulassungskonformer Einsatz von Bosutinib nicht gegeben.
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Aktuelle Leitlinien sehen Bosutinib und Ponatinib in diesem Anwendungsgebiet nicht als gleichwertige Optionen an.
Fazit zur Methodik
Da keine relevante Studie vorliegt, die Asciminib mit der vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie vergleicht, ergeben sich keine Anhaltspunkte für einen Zusatznutzen.
Es wird darauf hingewiesen, dass der G-BA im Jahr 2022 aufgrund der Sondersituation für Orphan Drugs einen geringen Zusatznutzen festgestellt hatte. Diese Annahme wird durch die nun vorgelegten Daten jedoch nicht gestützt.
💡Praxis-Tipp
Bei der Interpretation der aktuellen Datenlage zu Asciminib nach Vorbehandlung mit zwei oder mehr TKIs ist zu beachten, dass der formal nicht belegte Zusatznutzen auf einer methodischen Diskrepanz bei der Wahl der Vergleichstherapie beruht. Laut Bericht spiegelt der reine Studienvergleich mit Bosutinib nicht den klinischen Versorgungsalltag wider, in dem eine individualisierte Auswahl zwischen verschiedenen Tyrosinkinase-Inhibitoren wie Ponatinib, Dasatinib oder Nilotinib erforderlich ist.
Häufig gestellte Fragen
Das Institut stellt fest, dass die vorgelegte ASCEMBL-Studie ungeeignet ist. Sie vergleicht Asciminib lediglich mit Bosutinib und bildet die vom G-BA geforderte individualisierte Vergleichstherapie nicht ab.
Der G-BA hat eine individualisierte Therapie als Vergleich festgelegt. Diese beinhaltet die patientenindividuelle Auswahl aus den Tyrosinkinase-Inhibitoren Nilotinib, Dasatinib, Bosutinib und Ponatinib.
Die Bewertung bezieht sich auf erwachsene Personen mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP). Voraussetzung ist eine Vorbehandlung mit mindestens zwei Tyrosinkinase-Inhibitoren.
Laut Bericht wurde 2022 im Rahmen des Marktzugangs ein geringer Zusatznutzen durch den G-BA festgestellt. Dies basierte jedoch auf der gesetzlichen Sondersituation für Orphan Drugs und nicht auf den nun bewerteten vergleichenden Studiendaten.
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Quelle: IQWiG A25-70: Asciminib (chronische myeloische Leukämie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.