Ponatinib (Iclusig) Nutzenbewertung: IQWiG-Bericht
Hintergrund
Die IQWiG-Dossierbewertung G13-02 befasst sich mit dem Wirkstoff Ponatinib. Es handelt sich um eine Bewertung gemäß § 35a SGB V für ein sogenanntes Orphan Drug, also ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Leiden.
Bei Orphan Drugs gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung gesetzlich als belegt, solange der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro liegt. Daher beschränkt sich der Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) an das Institut auf die Prüfung der Patientenzahlen und Therapiekosten.
Ponatinib wird bei erwachsenen Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) sowie bei Philadelphia-Chromosom-positiver akuter Lymphoblastenleukämie (Ph+ ALL) eingesetzt. Voraussetzung ist meist eine Resistenz oder Unverträglichkeit gegenüber Vortherapien wie Dasatinib oder Nilotinib beziehungsweise das Vorliegen einer T315I-Mutation.
Empfehlungen
Der Bericht unterteilt die Bewertung in zwei zugelassene Anwendungsgebiete. Da der Zusatznutzen gesetzlich als belegt gilt, fokussiert sich die Auswertung auf die epidemiologischen Daten und die wirtschaftlichen Aspekte.
Anwendungsgebiet A: Chronische myeloische Leukämie (CML)
Für die Behandlung der CML in der chronischen, akzelerierten oder Blastenkrise-Phase bewertet das Institut die vorgelegten Zahlen. Die Zielgruppe umfasst Patienten mit Therapieresistenz, Unverträglichkeit oder einer T315I-Mutation.
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Die geschätzte Anzahl der GKV-Patienten in der Zielpopulation liegt laut Bericht bei 697 Personen (Spannweite 502 bis 942).
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Das Institut stuft diese Größenordnung als plausibel ein.
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Die Jahrestherapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung belaufen sich auf 77.830,35 Euro pro Patient.
Anwendungsgebiet B: Ph+ akute Lymphoblastenleukämie (ALL)
Das zweite Anwendungsgebiet betrifft erwachsene Patienten mit Ph+ ALL, die bestimmte Vortherapien nicht vertragen oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt.
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Die Zielpopulation in der GKV wird auf 83 Patienten (Spannweite 27 bis 194) geschätzt.
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Auch hier wird die berechnete Größenordnung vom Institut als plausibel bewertet.
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Die Jahrestherapiekosten betragen ebenfalls 77.830,35 Euro pro Patient.
Epidemiologische Entwicklung
Der Bericht hält fest, dass die Prävalenz beider Erkrankungen in den kommenden Jahren voraussichtlich zunehmen wird. Dies wird mit einer abnehmenden Mortalitätsrate, einem verbesserten Gesamtüberleben und der steigenden Lebenserwartung der Bevölkerung begründet.
Dosierung
Der Bericht bestätigt die Angaben zum Verbrauch basierend auf der Fachinformation.
| Wirkstoff | Dosierung | Häufigkeit |
|---|---|---|
| Ponatinib | 45 mg | Einmal täglich |
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Ponatinib als Orphan Drug ist zu beachten, dass der medizinische Zusatznutzen gesetzlich als belegt gilt, solange die Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro nicht überschritten wird. Der Bericht hebt hervor, dass die Zielpopulation streng definiert ist und insbesondere Patienten mit einer T315I-Mutation oder Resistenzen gegen Dasatinib beziehungsweise Nilotinib umfasst.
Häufig gestellte Fragen
Laut der IQWiG-Bewertung belaufen sich die Jahrestherapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung auf 77.830,35 Euro pro Patient. Dieser Betrag gilt für beide zugelassenen Anwendungsgebiete.
Das Medikament ist für erwachsene Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) sowie für die Philadelphia-Chromosom-positive akute Lymphoblastenleukämie (Ph+ ALL) zugelassen. Voraussetzung ist in der Regel eine Resistenz oder Intoleranz gegenüber bestimmten Vortherapien.
Der Bericht schätzt die GKV-Zielpopulation für das Anwendungsgebiet CML auf etwa 697 Patienten. Für den Bereich der Ph+ ALL wird von einer deutlich kleineren Gruppe von rund 83 Patienten ausgegangen.
Da es sich um ein zugelassenes Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das Institut wurde daher ausschließlich mit der Prüfung der Patientenzahlen und Therapiekosten beauftragt.
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Quelle: IQWiG G13-02: Ponatinib - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (Dossierbewertung) (IQWiG, 2014). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.