Idecabtagen vicleucel bei multiplem Myelom: IQWiG-Bericht
Hintergrund
Idecabtagen vicleucel ist ein Orphan Drug zur Behandlung des multiplen Myeloms. Gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen für Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der Dossierbewertung. Der Bericht fokussiert sich ausschließlich auf die Ermittlung der Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie die Therapiekosten.
Das Ausmaß des Zusatznutzens sowie die Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung werden nicht vom IQWiG, sondern im weiteren Verfahren durch den G-BA bewertet.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende Bewertungsergebnisse:
Anwendungsgebiet
Laut IQWiG-Bericht umfasst das zugelassene Anwendungsgebiet erwachsene Personen mit rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom.
Voraussetzung ist, dass die Betroffenen mindestens drei vorausgegangene Therapien erhalten haben. Dazu gehören zwingend:
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Ein Immunmodulator
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Ein Proteasominhibitor
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Ein Anti-CD38-Antikörper
Zudem muss unter der letzten Therapie eine Krankheitsprogression aufgetreten sein.
Zielpopulation und Patientenzahlen
Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die GKV-Zielpopulation auf 1029 bis 1059 Behandlungsfälle. Das IQWiG bewertet diese Berechnung aufgrund methodischer Übertragungen von Inzidenz- auf Prävalenzdaten als mit Unsicherheit behaftet.
Das Institut geht in einer eigenen bestmöglichen Schätzung von ca. 1200 bis 1300 infrage kommenden Personen in der GKV aus.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten pro Behandlungsfall werden im Bericht auf 351.210,84 Euro beziffert.
Diese setzen sich aus den reinen Arzneimittelkosten (350.000,00 Euro ohne Mehrwertsteuer) sowie den Kosten für die zusätzlich notwendige Lymphozytendepletion zusammen.
Krankenhausspezifische DRG-Erlöse und krankenhausindividuelle NUB-Entgelte (Neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden) können laut Bericht zusätzlich anfallen, variieren jedoch stark.
Dosierung
Der Bericht zitiert die Fachinformation bezüglich der Dosierung von Idecabtagen vicleucel und der vorbereitenden Chemotherapie zur Lymphozytendepletion (LDC).
Es ist eine einmalige Gabe des CAR-T-Zell-Präparats im ersten Behandlungsjahr vorgesehen.
| Medikament | Dosis | Anwendung |
|---|---|---|
| Idecabtagen vicleucel | Zieldosis 420 × 10^6 CAR-positive T-Zellen (Spanne: 260–500 × 10^6) | Einmalige Infusion |
| Cyclophosphamid | 300 mg/m² Körperoberfläche pro Tag | 3-tägige intravenöse Vorbehandlung (LDC) |
| Fludarabin | 30 mg/m² Körperoberfläche pro Tag | 3-tägige intravenöse Vorbehandlung (LDC) |
Zusätzlich wird laut Bericht eine Prämedikation mit Paracetamol und Diphenhydramin (oder einem alternativen H1-Antihistaminikum) verabreicht.
Kontraindikationen
Der Bericht verweist auf die Kontraindikationen gemäß der Fachinformation von Idecabtagen vicleucel.
Zudem wird betont, dass auch die spezifischen Kontraindikationen der für die Lymphozytendepletion eingesetzten Wirkstoffe Fludarabin und Cyclophosphamid zu beachten sind.
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht weist darauf hin, dass die Leistung für die Gabe von CAR-T-Zellen zur Behandlung hämatologischer Erkrankungen den NUB-Status 1 erhalten hat. Es wird hervorgehoben, dass für diese Therapieform krankenhausindividuelle NUB-Entgelte als Zusatzaufwand zum erstatteten DRG-Erlös vereinbart werden können.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht belaufen sich die Jahrestherapiekosten für die GKV auf rund 351.210 Euro pro Behandlungsfall. Darin sind die Kosten für das Präparat sowie die vorbereitende Chemotherapie enthalten.
Das Anwendungsgebiet erfordert mindestens drei vorausgegangene Therapien. Diese müssen zwingend einen Immunmodulator, einen Proteasominhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper umfassen.
Das IQWiG schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf etwa 1200 bis 1300 Personen. Die Schätzung des Herstellers lag mit rund 1050 Personen etwas niedriger.
Der Bericht beschreibt eine dreitägige intravenöse Chemotherapie. Diese besteht aus Cyclophosphamid (300 mg/m² pro Tag) und Fludarabin (30 mg/m² pro Tag).
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Quelle: IQWiG G22-01: Idecabtagen vicleucel (multiples Myelom) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.