Fenfluramin bei Dravet-Syndrom: Indikation & Dosierung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (G21-06) bewertet den Nutzen von Fenfluramin zur Behandlung des Dravet-Syndroms. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt.
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) beauftragt, das Dossier des pharmazeutischen Unternehmers zu prüfen. Der Fokus der Bewertung liegt ausschließlich auf der Anzahl der Patientinnen und Patienten in der GKV-Zielpopulation sowie den Therapiekosten.
Fenfluramin wird als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika eingesetzt. Die Zielgruppe umfasst Betroffene ab einem Alter von zwei Jahren, die an Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom leiden.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht hebt hervor, dass vor und während der Therapie mit Fenfluramin zwingend regelmäßige Echokardiografie-Überwachungen erfolgen müssen. Es wird darauf hingewiesen, dass kardiovaskuläre Erkrankungen wie Klappeninsuffizienzen oder eine pulmonale arterielle Hypertonie eine absolute Kontraindikation für den Einsatz darstellen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht wird Fenfluramin bei Betroffenen ab einem Alter von zwei Jahren angewendet. Es dient als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika zur Behandlung von Krampfanfällen.
Der Bericht verweist auf die Fachinformation, die eine Echokardiografie vor Behandlungsbeginn vorschreibt. Im ersten Jahr sind zwei weitere Kontrollen erforderlich, danach wird eine jährliche Überwachung empfohlen.
Die Kosten für ein Jahr Therapie werden im Bericht auf etwa 9.482 Euro bis 86.985 Euro geschätzt. Die große Spanne erklärt sich durch die gewichtsabhängige Dosierung bei Kindern im Vergleich zur Maximaldosis bei älteren Betroffenen.
Der Bericht warnt vor der gleichzeitigen Gabe, da ein erhöhtes Risiko für ein Serotonin-Syndrom besteht. Es wird eine Pause von mindestens 14 Tagen nach Absetzen eines MAO-Hemmers vor dem Start mit Fenfluramin gefordert.
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Quelle: IQWiG G21-06: Fenfluramin (Dravet-Syndrom) - Nutzenbewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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