Fenfluramin bei Dravet-Syndrom: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (G21-06) bewertet den Nutzen von Fenfluramin zur Behandlung des Dravet-Syndroms. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt.
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) beauftragt, das Dossier des pharmazeutischen Unternehmers zu prüfen. Der Fokus der Bewertung liegt ausschließlich auf der Anzahl der Patientinnen und Patienten in der GKV-Zielpopulation sowie den Therapiekosten.
Fenfluramin wird als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika eingesetzt. Die Zielgruppe umfasst Betroffene ab einem Alter von zwei Jahren, die an Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom leiden.
Empfehlungen
Der Bericht fasst folgende Kernaspekte der Nutzenbewertung zusammen:
Zielpopulation und Epidemiologie
Laut Bericht wird die Anzahl der betroffenen Personen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) auf 431 bis 2445 geschätzt.
Es wird jedoch auf methodische Unklarheiten in der Berechnung des pharmazeutischen Unternehmers hingewiesen. Der Bericht merkt an, dass die Untergrenze tendenziell unterschätzt ist und die Obergrenze mit Unsicherheiten behaftet bleibt.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für die Behandlung mit Fenfluramin werden im Bericht auf 9.482,25 € bis 86.985,41 € beziffert.
Diese Spanne ergibt sich aus dem gewichtsabhängigen Verbrauch bei Kindern im Vergleich zur maximalen Tagesdosis bei älteren Betroffenen. Es wird angemerkt, dass durch die Nutzung wirtschaftlicherer Packungsgrößen (360-ml-Flaschen) die Kosten der Obergrenze geringer ausfallen könnten.
Zusätzliche Diagnostik
Der Bericht betont die Notwendigkeit begleitender kardiologischer Untersuchungen während der Therapie. Folgende Leistungen werden als zusätzlich notwendige GKV-Leistungen aufgeführt:
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Echokardiografie vor Behandlungsbeginn
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Zwei Echokardiografie-Überwachungen im ersten Behandlungsjahr
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Eine jährliche Echokardiografie-Überwachung ab dem zweiten Jahr
Dosierung
Der Bericht zitiert folgende Dosierungsangaben aus der Fachinformation zur Berechnung des Jahresverbrauchs:
| Indikation / Patientengruppe | Dosierung | Anmerkung |
|---|---|---|
| Anfangsdosierung (ab 2 Jahren) | 0,2 mg/kg Körpergewicht täglich | Kann im Einzelfall als Erhaltungstherapie ausreichen |
| Tageshöchstdosis | 26 mg täglich | Für Betroffene, die kein Stiripentol einnehmen |
Kontraindikationen
Laut Bericht bestehen gemäß Fachinformation folgende Kontraindikationen für die Behandlung mit Fenfluramin:
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Vorliegen einer Aortenklappen- oder Mitralklappeninsuffizienz
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Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH)
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Bestehende Hypersensitivität gegenüber dem Wirkstoff oder einem der Hilfsstoffe
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Verabreichung von Monoaminoxidase(MAO)-Hemmern weniger als 14 Tage vor der ersten Gabe (aufgrund eines erhöhten Risikos für ein Serotonin-Syndrom)
💡Praxis-Tipp
Der Bericht hebt hervor, dass vor und während der Therapie mit Fenfluramin zwingend regelmäßige Echokardiografie-Überwachungen erfolgen müssen. Es wird darauf hingewiesen, dass kardiovaskuläre Erkrankungen wie Klappeninsuffizienzen oder eine pulmonale arterielle Hypertonie eine absolute Kontraindikation für den Einsatz darstellen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht wird Fenfluramin bei Betroffenen ab einem Alter von zwei Jahren angewendet. Es dient als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika zur Behandlung von Krampfanfällen.
Der Bericht verweist auf die Fachinformation, die eine Echokardiografie vor Behandlungsbeginn vorschreibt. Im ersten Jahr sind zwei weitere Kontrollen erforderlich, danach wird eine jährliche Überwachung empfohlen.
Die Kosten für ein Jahr Therapie werden im Bericht auf etwa 9.482 Euro bis 86.985 Euro geschätzt. Die große Spanne erklärt sich durch die gewichtsabhängige Dosierung bei Kindern im Vergleich zur Maximaldosis bei älteren Betroffenen.
Der Bericht warnt vor der gleichzeitigen Gabe, da ein erhöhtes Risiko für ein Serotonin-Syndrom besteht. Es wird eine Pause von mindestens 14 Tagen nach Absetzen eines MAO-Hemmers vor dem Start mit Fenfluramin gefordert.
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Quelle: IQWiG G21-06: Fenfluramin (Dravet-Syndrom) - Nutzenbewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.