Cannabidiol bei Tuberöser Sklerose: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G21-17 bewertet Cannabidiol als Orphan Drug zur Behandlung der tuberösen Sklerose (TSC). Da es sich um ein Medikament für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt.
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) beauftragt, das Dossier zu prüfen. Der Fokus der Bewertung liegt ausschließlich auf der Anzahl der infrage kommenden Personen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie den Therapiekosten.
Tuberöse Sklerose ist eine genetische Erkrankung, die häufig mit epileptischen Anfällen einhergeht. Cannabidiol wird hierbei als adjuvante Therapie eingesetzt.
Empfehlungen
Der Bericht fasst die Bewertungsgrundlagen für den G-BA wie folgt zusammen:
Indikation
Laut Bericht ist Cannabidiol für die adjuvante Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit einer tuberösen Sklerose zugelassen. Die Anwendung ist für Betroffene ab einem Alter von 2 Jahren indiziert.
Patientenzahlen
Das IQWiG schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf folgende Werte:
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Die Spanne wird mit 524 bis 2681 Personen angegeben.
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Die Untergrenze wird vom Institut als potenziell unterschätzt bewertet.
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Die Obergrenze gilt als potenziell überschätzt.
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Eine Routinedatenanalyse ergab einen plausiblen Mittelwert von rund 1571 Betroffenen.
Therapiekosten und Monitoring
Die reinen Arzneimittelkosten belaufen sich auf 6.461,29 Euro bis 88.149,60 Euro pro Jahr. Der Bericht bemängelt, dass der pharmazeutische Unternehmer die Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen nicht berücksichtigt hat. Dazu zählen laut Fachinformation regelmäßige Laborkontrollen.
Dosierung
Die Dosierung erfolgt körpergewichtsadaptiert. Der Bericht nennt folgende Vorgaben aus der Fachinformation:
| Behandlungsphase | Dosierung | Häufigkeit |
|---|---|---|
| Erhaltungsdosis | 5 mg/kg Körpergewicht | 2-mal täglich |
| Empfohlene Höchstdosis | 12,5 mg/kg Körpergewicht | 2-mal täglich |
💡Praxis-Tipp
Bei der Therapie mit Cannabidiol wird auf die Notwendigkeit regelmäßiger Laborkontrollen hingewiesen. Gemäß den im Bericht zitierten Vorgaben der Fachinformation müssen die Serumtransaminasen und das Gesamtbilirubin überwacht werden, was bei der Planung des Monitorings zwingend zu berücksichtigen ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist das Medikament für Betroffene ab einem Alter von 2 Jahren zugelassen. Es wird als adjuvante Therapie bei Krampfanfällen eingesetzt.
Die Erhaltungsdosis liegt bei 2-mal täglich 5 mg/kg Körpergewicht. Als empfohlene Höchstdosis wird 2-mal täglich 12,5 mg/kg Körpergewicht angegeben.
Der Bericht verweist auf die Fachinformation, welche Kontrollen der Serumtransaminasen und des Gesamtbilirubins vorschreibt. Diese stellen zusätzlich notwendige Leistungen dar.
Die reinen Arzneimittelkosten belaufen sich laut Bewertung auf etwa 6.460 bis 88.150 Euro pro Jahr. Die exakten Kosten variieren stark nach dem Körpergewicht der behandelten Person.
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Quelle: IQWiG G21-17: Cannabidiol (Krampfanfälle bei Tuberöser Sklerose) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.