Cannabidiol bei Dravet-Syndrom: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet das Dossier zu Cannabidiol. Das Arzneimittel wird zur adjuvanten Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom eingesetzt.
Cannabidiol ist als sogenanntes Orphan Drug zur Behandlung eines seltenen Leidens zugelassen. Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen bei Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt, solange der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro liegt.
Daher fokussiert sich die Bewertung des IQWiG ausschließlich auf die Anzahl der infrage kommenden Personen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie auf die zu erwartenden Therapiekosten. Eine Bewertung des medizinischen Nutzens gegenüber einer Vergleichstherapie findet in diesem Verfahrensschritt nicht statt.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht fasst die Bewertung der epidemiologischen und ökonomischen Daten wie folgt zusammen:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Cannabidiol wird laut Fachinformation zusammen mit Clobazam bei Personen ab 2 Jahren angewendet. Das IQWiG bewertet die vom pharmazeutischen Unternehmer geschätzte Zahl von 1145 bis 3056 infrage kommenden Personen in der GKV als unsicher.
Es wird davon ausgegangen, dass die berechnete Obergrenze eine Überschätzung darstellt. Die Unsicherheiten resultieren laut Bericht unter anderem aus:
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Der unklaren Übertragbarkeit internationaler Prävalenzdaten auf Deutschland
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Der pauschalen Berücksichtigung von Mortalitätsraten über alle Altersgruppen hinweg
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Methodischen Unklarheiten bei der herangezogenen Routinedatenanalyse
Therapiekosten
Die jährlichen Arzneimittelkosten für Cannabidiol werden vom Hersteller auf 8.782,87 Euro bis 33.050,60 Euro beziffert. Das IQWiG stuft die untere Grenze als plausibel ein, sieht in der oberen Grenze jedoch eine deutliche Unterschätzung.
Bei der Annahme der möglichen Höchstdosierung und der Berücksichtigung des Körpergewichts erwachsener Personen können sich laut Bericht deutlich höhere Arzneimittelkosten von bis zu 75.951,51 Euro ergeben.
Zusätzliche GKV-Leistungen
Der Bericht kritisiert, dass Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen in der Berechnung des Herstellers vernachlässigt wurden. Laut Fachinformation sind regelmäßige Laborkontrollen erforderlich, welche in die Gesamtkosten einfließen müssten.
Dosierung
Die im IQWiG-Bericht zur Kostenberechnung herangezogenen Dosierungen basieren auf der Fachinformation:
| Medikament | Erhaltungsdosis | Maximale Dosis | Anwendung |
|---|---|---|---|
| Cannabidiol | 2-mal täglich 5 mg/kg Körpergewicht | 2-mal täglich 10 mg/kg Körpergewicht | Adjuvant, in Kombination mit Clobazam |
Kontraindikationen
Der Bericht weist darauf hin, dass für die Kombinationstherapie mit Clobazam Kontraindikationen bestehen. Schätzungsweise 10 % der Zielpopulation kommen aufgrund von Gegenanzeigen gegen Clobazam nicht für diese spezifische Kombinationstherapie infrage.
Zudem ist Clobazam als Zusatztherapie nur indiziert, wenn eine Standardbehandlung mit einem oder mehreren Antiepileptika keine Anfallsfreiheit erbrachte.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht betont die Wichtigkeit der in der Fachinformation vorgeschriebenen Laborkontrollen. Es wird darauf hingewiesen, dass regelmäßige Überprüfungen der Serumtransaminasen und des Gesamtbilirubins im Rahmen der Therapie stattfinden müssen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist Cannabidiol für Personen ab einem Alter von 2 Jahren indiziert. Es wird als adjuvante Therapie eingesetzt.
Die Anwendung von Cannabidiol beim Dravet-Syndrom erfolgt gemäß der Fachinformation in Kombination mit Clobazam.
Cannabidiol ist als Orphan Drug zugelassen. Bei Medikamenten für seltene Leiden gilt der medizinische Zusatznutzen laut Gesetzgeber bereits durch die Zulassung als belegt, sofern bestimmte Umsatzgrenzen nicht überschritten werden.
Die reinen Arzneimittelkosten variieren stark nach Körpergewicht und Dosis. Das IQWiG schätzt, dass bei Erwachsenen unter Höchstdosierung Kosten von bis zu rund 76.000 Euro pro Jahr entstehen können.
Der Bericht verweist auf die Fachinformation, welche regelmäßige Kontrollen der Serumtransaminasen und des Gesamtbilirubins vorschreibt.
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Quelle: IQWiG G19-17: Cannabidiol (Dravet-Syndrom) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.