Cannabidiol bei Dravet-Syndrom: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) umfasst eine Dossierbewertung von Cannabidiol. Das Arzneimittel wird als sogenanntes Orphan Drug zur Behandlung eines seltenen Leidens eingestuft.
Cannabidiol ist zusammen mit Clobazam für die adjuvante Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom zugelassen. Die Anwendung erfolgt bei betroffenen Personen ab einem Alter von zwei Jahren.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Der Bericht fokussiert sich daher auf die Bewertung der Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie auf die zu erwartenden Therapiekosten.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Zielpopulation und den Therapiekosten:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Laut Bericht wird die Anzahl der infrage kommenden Personen in der GKV-Zielpopulation auf eine Spanne von 1150 bis 3079 geschätzt. Das IQWiG merkt hierzu an:
-
Die Angaben sind mit Unsicherheiten behaftet.
-
Bei der Obergrenze ist von einer Überschätzung auszugehen.
-
Etwa 90 Prozent der Betroffenen mit Dravet-Syndrom kommen für eine Kombinationstherapie mit Clobazam infrage.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für die Kombination aus Cannabidiol und Clobazam werden im Bericht detailliert aufgeschlüsselt:
-
Die untere Grenze der Arzneimittelkosten wird auf 8.843,80 Euro geschätzt und als plausibel bewertet.
-
Die obere Grenze von 66.700,58 Euro stellt laut Bewertung eine Unterschätzung dar.
-
Bei Annahme der Höchstdosierung und Berücksichtigung des Körpergewichts erwachsener Personen können die Kosten bis zu 75.955,29 Euro betragen.
Notwendige Kontrolluntersuchungen
Der Bericht weist darauf hin, dass bei der Therapieplanung zusätzliche GKV-Leistungen anfallen. Gemäß Fachinformation werden regelmäßige Kontrollen der Serumtransaminasen und des Gesamtbilirubins gefordert.
Dosierung
Der Bericht zitiert folgende Dosierungsangaben aus den jeweiligen Fachinformationen:
| Medikament | Patientengruppe | Erhaltungsdosis | Maximale Dosis |
|---|---|---|---|
| Cannabidiol | Ab 2 Jahren | 2-mal täglich 5 mg/kg | 2-mal täglich 10 mg/kg |
| Clobazam | Kinder ab 6 Jahren | 0,3 bis 1,0 mg/kg | Keine Angabe im Text |
| Clobazam | Erwachsene | Keine Angabe im Text | Bis zu 80 mg pro Tag |
Für Kinder unter 6 Jahren stehen laut Fachinformation von Clobazam keine geeigneten Formulierungen für eine sichere und genaue Dosierung zur Verfügung.
Kontraindikationen
Der Bericht weist darauf hin, dass Clobazam als Zusatztherapie nur für Personen indiziert ist, die mit einer Standardbehandlung (bestehend aus einem oder mehreren Antiepileptika) nicht anfallsfrei wurden. Zudem wird auf verschiedene Gegenanzeigen in der Fachinformation von Clobazam verwiesen, die bei der Kombinationstherapie zu beachten sind.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht betont die Notwendigkeit begleitender laborchemischer Kontrollen bei der Verordnung von Cannabidiol. Es wird darauf hingewiesen, dass gemäß Fachinformation regelmäßige Überprüfungen der Serumtransaminasen und des Gesamtbilirubins erforderlich sind. Zudem ist die Zulassung von Cannabidiol in dieser Indikation an die gleichzeitige Gabe von Clobazam geknüpft.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht ist Cannabidiol für die adjuvante Behandlung von Krampfanfällen beim Dravet-Syndrom ab einem Alter von zwei Jahren zugelassen.
Ja, der IQWiG-Bericht hält fest, dass die Anwendung von Cannabidiol in dieser Indikation zwingend zusammen mit Clobazam erfolgt.
Der Bericht zitiert die Fachinformation, wonach die Erhaltungsdosis bei zweimal täglich 5 mg/kg Körpergewicht liegt. Eine Steigerung auf bis zu zweimal täglich 10 mg/kg ist möglich.
Gemäß den im Bericht zitierten Vorgaben der Fachinformation sind regelmäßige Kontrollen der Serumtransaminasen sowie des Gesamtbilirubins notwendig.
Das IQWiG schätzt die jährlichen Arzneimittelkosten für die Kombinationstherapie auf etwa 8.843 Euro bis zu knapp 76.000 Euro. Die genauen Kosten sind abhängig von Alter, Gewicht und der individuellen Dosierung.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG G20-24: Cannabidiol zur Behandlung des Dravet-Syndroms bei Patienten ab 2 Jahren - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (Ablauf Befristung) (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.