Cannabidiol bei Tuberöser Sklerose: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A23-121 aus dem Jahr 2024 bewertet den Zusatznutzen von Cannabidiol. Es geht um die Zusatztherapie von Krampfanfällen im Zusammenhang mit tuberöser Sklerose (TSC) bei Personen ab 2 Jahren.
Da der Umsatz des Arzneimittels die gesetzliche Schwelle von 30 Millionen Euro überschritten hat, war eine reguläre Nutzenbewertung erforderlich. Zuvor galt der Zusatznutzen durch den Orphan-Drug-Status formal als belegt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) eine patientenindividuelle antiepileptische Zusatztherapie festgelegt. Diese sollte sich an den auftretenden Anfallsformen und Vortherapien orientieren.
Empfehlungen
Bewertung des Zusatznutzens
Laut Bericht ist ein Zusatznutzen von Cannabidiol nicht belegt. Es liegen keine geeigneten Daten für den direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegte placebokontrollierte Studie GWEP1521 wurde für die Nutzenbewertung als nicht geeignet eingestuft.
Methodische Kritikpunkte
Die Bewertung nennt folgende Gründe für die fehlende Eignung der Zulassungsstudie:
-
Das Studiendesign erlaubte zu keinem Zeitpunkt eine Therapieanpassung im Vergleichsarm.
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Cannabidiol wurde lediglich mit einer bestehenden, unzureichenden anfallssuppressiven Therapie verglichen.
-
Eine Optimierung im Sinne einer patientenindividuellen Therapie fand nicht statt.
Abweichung von früheren Beschlüssen
Das aktuelle Ergebnis weicht von der Bewertung des G-BA aus dem Jahr 2021 ab. Damals wurde aufgrund der Sondersituation für Orphan Drugs ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen unabhängig von den Daten als belegt angesehen.
Dosierung
Die Dosierung von Cannabidiol bei tuberöser Sklerose erfolgt laut Dokumentation einschleichend. Die Einnahme sollte konsequent entweder mit oder ohne Nahrung erfolgen.
| Therapiephase | Einzeldosis (zweimal täglich) | Tagesgesamtdosis | Dauer / Anmerkung |
|---|---|---|---|
| Anfangsdosis | 2,5 mg/kg | 5 mg/kg | Für 1 Woche |
| Erhaltungsdosis | 5,0 mg/kg | 10 mg/kg | Nach der 1. Woche |
| Dosissteigerung | + 2,5 mg/kg | + 5 mg/kg | In wöchentlichen Schritten nach Klinik |
| Höchstdosis | 12,5 mg/kg | 25 mg/kg | Empfohlenes Maximum |
Beim Absetzen wird eine schrittweise Dosisreduktion um etwa 10 Prozent pro Tag über einen Zeitraum von 10 Tagen beschrieben.
Kontraindikationen
Die Dokumentation nennt folgende Kontraindikationen für die Anwendung:
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Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile
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Transaminasenwerte über dem Dreifachen der oberen Normgrenze (ULN) bei gleichzeitigem Bilirubinwert über dem Zweifachen der ULN
Zudem wird vor hepatotoxischen Effekten gewarnt. Es wird eine regelmäßige Überwachung der Leberwerte vor Therapiebeginn sowie nach 1, 3 und 6 Monaten beschrieben.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist darauf hin, dass Cannabidiol dosisbezogene Erhöhungen der Lebertransaminasen verursachen kann, insbesondere bei gleichzeitiger Gabe von Valproat. Es wird beschrieben, dass bei erhöhten Werten eine Dosisanpassung oder das Absetzen von Valproat beziehungsweise Clobazam in Betracht gezogen werden kann.
Häufig gestellte Fragen
Laut der aktuellen IQWiG-Bewertung ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Die vorgelegte Studie erlaubte keine patientenindividuelle Therapieanpassung im Kontrollarm.
Die Dokumentation beschreibt eine Anfangsdosis von 5 mg/kg pro Tag, aufgeteilt auf zwei Gaben. Diese Dosis wird nach einer Woche auf 10 mg/kg pro Tag erhöht und kann schrittweise bis auf maximal 25 mg/kg pro Tag gesteigert werden.
Es wird eine Kontrolle der Serumtransaminasen und des Gesamtbilirubins vor Behandlungsbeginn beschrieben. Weitere Kontrollen sind laut Text nach 1, 3 und 6 Monaten sowie bei Dosisänderungen vorgesehen.
Ein abruptes Absetzen wird nicht beschrieben. Stattdessen wird eine schrittweise Dosisreduktion um etwa 10 Prozent pro Tag über einen Zeitraum von 10 Tagen angeführt.
Die Einnahme kann mit oder ohne Nahrung erfolgen, sollte aber konsequent beibehalten werden. Der Text warnt, dass stark fetthaltige Nahrung wie eine ketogene Diät den Cannabidiolspiegel erhöhen kann.
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Quelle: IQWiG A23-121: Cannabidiol (Tuberöse Sklerose) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.