Palopegteriparatid bei Hypoparathyreoidismus: IQWiG
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A24-04 bewertet den Zusatznutzen von Palopegteriparatid bei Erwachsenen mit chronischem Hypoparathyreoidismus. Die Zielgruppe umfasst Patientinnen und Patienten, für die eine konventionelle Therapie mit Kalzium und Vitamin D nicht ausreichend ist.
Für diese Patientengruppe kommt laut Festlegung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) eine Parathormon-Ersatztherapie infrage. Die Bewertung vergleicht den neuen Wirkstoff mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine Behandlung mit Parathormon in Kombination mit einer Substitution von Kalzium und Vitamin D (Calcitriol, Alfacalcidol) festgelegt.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Nutzenbewertung:
Bewertung des Zusatznutzens
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Es liegen keine geeigneten Daten für den Vergleich von Palopegteriparatid mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie Parathormon vor.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegte Phase-III-Studie PaTHway wurde für die Bewertung als nicht geeignet eingestuft. In dieser Studie wurde Palopegteriparatid lediglich mit Placebo (jeweils plus konventionelle Therapie) verglichen.
Eine Behandlung mit Parathormon war in der Studie nicht erlaubt. Somit wurde die vom G-BA festgelegte zweckmäßige Vergleichstherapie nicht umgesetzt.
Epidemiologie und Zielpopulation
Zur Ermittlung der Patientenzahlen wurden GKV-Routinedaten analysiert. Die Zielpopulation wird wie folgt eingegrenzt:
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Vorliegen eines chronischen Hypoparathyreoidismus (Dauer über 6 Monate)
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Erwachsenenalter (mindestens 18 Jahre)
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Unzureichendes Ansprechen auf eine konventionelle Therapie
Basierend auf diesen Kriterien schätzt der Bericht die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf rund 19.545 Personen.
Dosierung
Die Fachinformation macht folgende Vorgaben zur Dosierung und Anwendung:
| Patientengruppe | Empfohlene Startdosis | Erhaltungsdosis | Dosisanpassung |
|---|---|---|---|
| Erwachsene | 18 μg einmal täglich s.c. | 6 - 60 μg | Patientenindividuell |
| Ältere Patienten | 18 μg einmal täglich s.c. | 6 - 60 μg | Keine Anpassung erforderlich |
| Nierenfunktion eGFR ≥ 30 ml/min | 18 μg einmal täglich s.c. | 6 - 60 μg | Keine Anpassung erforderlich |
Die Behandlung sollte von Ärzten mit Qualifikation und Erfahrung in der Diagnose und Behandlung des Hypoparathyreoidismus eingeleitet und überwacht werden.
Bei Patienten mit einer eGFR < 45 ml/min wird eine häufigere Messung des Blutkalziumspiegels empfohlen. Für Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung (eGFR < 30 ml/min) oder Leberfunktionsstörungen liegen keine Daten vor.
Kontraindikationen
Laut Fachinformation gelten folgende Kontraindikationen:
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Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile
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Pseudohypoparathyreoidismus
Zudem werden folgende besondere Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen aufgeführt:
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Hyperkalzämie: Das Risiko ist bei Therapiebeginn oder Dosiserhöhung am höchsten.
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Hypokalzämie: Ein schwerwiegendes Risiko besteht insbesondere bei abruptem Therapieabbruch.
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Herzglykoside: Bei gleichzeitiger Anwendung wird eine Überwachung der Serumkalzium- und Herzglykosidspiegel empfohlen, da eine Hyperkalzämie zu Digitalis-Toxizität führen kann.
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Osteosarkomrisiko: Vorsicht ist geboten bei Patienten mit malignen Skeletterkrankungen, Knochenmetastasen, stattgehabter Strahlentherapie des Skeletts oder unerklärter Erhöhung der knochenspezifischen alkalischen Phosphatase.
💡Praxis-Tipp
Laut Fachinformation birgt ein abrupter Abbruch der Therapie mit Palopegteriparatid ein hohes Risiko für schwerwiegende Hypokalzämien. Es wird empfohlen, in solchen Fällen das Serumkalzium engmaschig zu überwachen und eine Dosisanpassung von aktivem Vitamin D und Kalziumpräparaten in Betracht zu ziehen.
Häufig gestellte Fragen
Das IQWiG stellt fest, dass in der vorgelegten Zulassungsstudie PaTHway der Wirkstoff nur gegen Placebo getestet wurde. Die vom G-BA geforderte zweckmäßige Vergleichstherapie mit Parathormon wurde nicht umgesetzt.
Die empfohlene Startdosis beträgt laut Fachinformation 18 μg einmal täglich als subkutane Injektion. Die patientenindividuelle Erhaltungsdosis liegt zwischen 6 und 60 μg.
Bei einer eGFR von über 30 ml/min ist keine Dosisanpassung erforderlich. Bei einer eGFR unter 45 ml/min wird jedoch eine häufigere Kontrolle des Blutkalziumspiegels empfohlen.
Die Therapie richtet sich an Erwachsene mit chronischem Hypoparathyreoidismus. Voraussetzung ist, dass eine konventionelle Therapie mit Kalzium und Vitamin D nicht ausreichend ist.
Es wird eine strenge Überwachung der Serumkalzium- und Herzglykosidspiegel empfohlen. Eine durch die Therapie ausgelöste Hyperkalzämie kann eine Digitalis-Toxizität begünstigen.
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Quelle: IQWiG A24-04: Palopegteriparatid (chronischer Hypoparathyreoidismus) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.