Burosumab bei XLH: Zusatznutzen und Therapieempfehlung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A22-12 bewertet den Zusatznutzen von Burosumab bei erwachsenen Personen mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH).
Als zweckmäßige Vergleichstherapie legte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) eine Phosphatsubstitution in Verbindung mit einer Vitamin-D-Substitution (Calcitriol oder Alfacalcidol) fest.
Der pharmazeutische Unternehmer reichte für die Bewertung Daten aus der placebokontrollierten Studie UX023-CL303 ein.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht betont, dass eine bestehende Therapie mit oralem Phosphat und aktivem Vitamin D zwingend mindestens eine Woche vor dem Start einer Burosumab-Therapie beendet werden muss. Dies wird empfohlen, um das Risiko einer ektopischen Mineralisierung und Hyperphosphatämie zu minimieren.
Häufig gestellte Fragen
Laut Fachinformation wird Burosumab mit 1 mg/kg Körpergewicht alle vier Wochen subkutan injiziert. Die empfohlene Maximaldosis liegt bei 90 mg.
Der G-BA definiert eine Phosphatsubstitution in Kombination mit einer Vitamin-D-Substitution (Calcitriol oder Alfacalcidol) als zweckmäßige Vergleichstherapie.
Das IQWiG sieht den Zusatznutzen aufgrund fehlender geeigneter Vergleichsstudien als nicht belegt an. Der G-BA hatte zuvor jedoch aufgrund des Orphan-Drug-Status einen geringen Zusatznutzen festgestellt.
Nein, die gleichzeitige Anwendung von Burosumab mit oralen Phosphatpräparaten und Vitamin-D-Derivaten ist kontraindiziert. Diese Medikamente müssen vor Therapiebeginn abgesetzt werden.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A22-12: Burosumab (X-chromosomale Hypophosphatämie, = 18 Jahre) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A22-11: Burosumab (X-chromosomale Hypophosphatämie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A22-88: Burosumab (FGF23-bedingter Hypophosphatämie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG G20-27: Burosumab (X-chromosomal gebundene Hypophosphatämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G18-05: Burosumab (X-chromosomal gebundene Hypophosphatämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G19-15: Burosumab (X-chromosomal gebundene Hypophosphatämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (Ablauf Befristung)
IQWiG A24-04: Palopegteriparatid (chronischer Hypoparathyreoidismus) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-120: Sucroferric Oxyhydroxid (Hyperphosphatämie bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren im CKD-Stadium 4 - 5 oder mit einer dialysepflichtigen CKD) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG G15-09: Asfotase alfa - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen